3 resultaten
Primaire doelstellingDeel 1: Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van de intraveneuze (i.v.) toediening van AL001 gedurende 96 weken bij asymptomatische en symptomatische dragers van een granuline (GRN) mutatie die leidt tot…
Het doel van de studie is het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van intraveneuze ATB200 gelijktijdig toegediend met orale AT2221 bij volwassen patiënten met een late manifestatie van de ziekte van Pompe
Primaire doel:Evaluatie van de (korte-termijn) veiligheid van het WEAKID 'nighttime' systeem in een klein aantal (n=12) patiënten en sessies (n=6/patiënt)Secundaire doelen:1) Evaluatie van de incidentie van AEs en DDs (anders dan SADEs en…