3 resultaten
Het evalueren van de plasma farmacokinetische eigenschappen en veiligheid van de onderzoeksmedicatie bij gezonde vrijwilligers en bij patienten met systemische mastocytosis en allergische astma.
Het doel van dit onderzoek is het verzamelen en evalueren van de veiligheid en uitkomsten van het Elixir Akesys Prava Sirolimus-afgevende bioresorbeerbare steun systeem (Akesys PravaTM) bij de behandeling van symptomatische vernauwingen of…
Primair: Beoordelen van de werkzaamheid van intracerebrale toediening van AAVrh.10SGSH-gentherapie (LYS-SAF302) bij het verbeteren of stabiliseren van de neuro-ontwikkelingsstatus van MPS IIIA-patiënten op 24 maanden (hoofdcohort) in vergelijking…