3 resultaten
De primaire doelstellingen van dit onderzoek zijn: * Karakterisering van de effecten van toediening van 150 mg en 450 mg AT1001 op 2 uur voor toediening van agalsidase op de veiligheid en plasmafarmacokinetiek van agalsidase bij patiënten met de…
Het doel van deze studie is om de veiligheid en verdraagbaarheid van OAV101 IT te karakteriseren bij deelnemers die zijn gestopt met de behandeling met nusinersen (Spinraza®) of risdiplam (Evrysdi®). De gegevens van dit onderzoek zullen voortbouwen…
Primair• Evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van AMG 199 bij volwassen proefpersonen• Bepalen van de maximaal verdragen dosis (MTD) en/of aanbevolen dosis voor fase 2 (RP2D) Secundair• Karakteriseren van de PK van AMG 199 • Evalueren van…