3 resultaten
KERN PERIODEPrimair:* Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van AG-348 toediening aan patiënten met pyruvaat kinase deficiëntie (PK-deficiëntie) tot 24 weken.Secundair:* Beoordelen van de farmacokinetiek (FK) van AG-348 en de…
1.3. Achtergrond studieopzet Het ATLAS-A/B onderzoek (ALN_AT3SC-004) is een multicenter, internationaal, gerandomiseerd, open-label fase 3 onderzoek dat is opgezet om de werkzaamheid en veiligheid aan te tonen van fitusiran bij patienten met…
Dit fase Ia/Ib-onderzoek zal de veiligheid, farmacokinetiek, immunogeniciteit (zoals van toepassing voor biologische onderzoeksmiddelen), voorlopige activiteit en GDC-6036-biomarkers beoordelen, als monotherapie (groep A) en in combinatie met andere…