3 resultaten
Deze studie heeft als doel het effect van Gladskin te evalueren bij patienten met NS. Er wordt gekeken naar het voorkomen van huidsymptomen gerapporteerd door de patiënt. Secundair wordt gekeken naar het effect van Gladskin op het voorkomen van…
Primaire doelstelling m.b.t. veiligheid:• Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van AAV5-hRKp.RPGR bij personen met RPGR-XLRP.Primaire doelstelling m.b.t. werkzaamheid:• Om de werkzaamheid op lange termijn van…
Primaire doelstelling (Deel A en B):Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van VX-445/TEZ/IVA bij proefpersonen met CF die heterozygoot zijn voor de F508del-mutatie en een gating (F/G) of restfunctie (F/RF)-mutatie.…