2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
FT218 is een nieuwe formulering (samenstelling) van het geregistreerde middel natriumoxybaat. Natriumoxybaat (ook wel bekend als het natrium zout van gamma-hydroxyboterzuur [GHB]) is geregistreerd onder de merknaam Xyrem® voor de behandeling van…
Goedgekeurd WMOWerving gestart
Het hoofddoel van de studie is om aan te tonen dat CSL222 (voorheen AMT-061) (2 x 10^13 gc/kg) tijdens de 52 weken na het vaststellen van stabiele factor IX-expressie (maanden 6-18) post-behandeling (CSL222 (voorheen AMT-061)) follow-up niet…