2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Primair: Het vaststellen van de maximaal verdraagbare dosering (Maximum Toleraded Dose, MTD) en /of de meest optimale biologische dosis (OBD). Verder ook het vaststellen van de zogenaamde Dose Limiting Toxicity (DLT) van LBY135, intraveneus…
Goedgekeurd WMOZal niet starten
Het doel van dit onderzoek is om uit te zoeken wat de mogelijke risico*s zijn en wat de werkzaamheid is van het experimentele onderzoeksmiddel eliglustat bij kinderen tussen de 2 en 18 jaar met de ziekte van Gaucher.