3 resultaten
Primaire doelstelling(en): De primaire doelstellingen van deze studie zijn: • Het bepalen van de lange termijn veiligheid en verdraagbaarheid van rhHNS indien maandelijks toegediend op intrathecale (IT) wijze gedurende 8 jaar bij patiënten met MPS…
Primair:Het bestuderen van het effect van meervoudige orale doseringen van 600 mg efavirenz eenmaal daags op de farmacokinetiek (PK) van het onderzoeksmiddel in stabiele toestand in gezonde vrijwilligersSecundair:Het onderzoeken van de veiligheid…
Het doel van dit onderzoek is om uit te zoeken wat de mogelijke risico*s zijn en wat de werkzaamheid is van het experimentele onderzoeksmiddel eliglustat bij kinderen tussen de 2 en 18 jaar met de ziekte van Gaucher.