37 resultaten
Met deze studie willen we een gedetailleerd mondmotoriek-, spraak- en taalprofiel beschrijven voor patiënten met SAS.
Primair doel:Continueren met het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van ANAVEX2-73.Metingen voor veiligheid en verdraagbaarheid:• Lichamelijk onderzoek• Vitale functies (hartslag, ademhalingsfrequentie, systolische en diastolische…
Met deze studie hopen we meer te weten te komen over het gebruik van diagnostisch DNA-onderzoek middels next generation sequencing bij TOS, door het vaststellen van de diagnostische opbrengst van whole genome sequencing (WGS) in deze belangrijke…
- Het onderzoeken van de lange termijn uitkomsten van de interventie strategie (inleiding van de baring) bij foetale groeirestrictie, die wereldwijd is ingevoerd naar aanleiding van originele DIGITAT studie.-Het onderzoeken van de neurocognitieve…
Primair* Evalueren van het effect van IW-6463 op de cerebrale bloedstroom (CBF) bij gezonde oudere deelnemers* Beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van IW-6463 versus placebo bij toediening aan gezonde oudere deelnemers gedurende…
Het primaire doel van dit onderzoek is om te bevestigen dat 13 weken behandeling met bumetanide het dagelijks functioneren en prikkelbaar gedrag bij kinderen en adolescenten met TSC verbetert. Het secundaire doel is het identificeren van…
Het primaire doel is het bepalen van het effect van behandeling met VX-745 gedurende 12 weken op de hoeveelheid amyloïd plaque , gemeten met Dynamische 11C-PiB (Koolstof-11 gelabeld Pittsburgh Compound B) PET Amyloïd Scanning bij patiënten met milde…
Primair: Beoordelen van de werkzaamheid van intracerebrale toediening van AAVrh.10SGSH-gentherapie (LYS-SAF302) bij het verbeteren of stabiliseren van de neuro-ontwikkelingsstatus van MPS IIIA-patiënten op 24 maanden (hoofdcohort) in vergelijking…
Primaire doelstelling:Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van aducanumab gedurende een behandeling van 100 weken na een washout-periode die voortvloeit uit het stopzetten van de 'feeder'-onderzoeken, bij deelnemers die…
Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-506872-29-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. De primaire doelstellingen van dit aanvullende fase 2 LTE-onderzoek (zie tabel 1) zijn het beoordelen van de veiligheid en…
We willen de associatie tussen (clusters van) genen of genetische 'pathway' en fenotype bestuderen in een populatie van mensen met een zeldzame genetische variant en een (vermoedelijke) ASS. *Dit doen we door 1) de individuele deelnemer te…
Het primaire doel van deze studie is het evalueren van de farmacodynamiek (apolipoproteinen/lipide deeltjes en cholesterol uitscheiding) van obicetrapib in het hersenvocht en plasma (apolipoproteinen/lipide deeltjes) bij patiënten met een beginnende…
1) Het vaststellen van de hele genoomsequentie (WGS) en het klinische profiel van de MPX-families om te bepalen hoe zeldzame en veel voorkomende genetische varianten op elkaar inwerken om gedeelde versus verschillende NDD's en klinische…
Het integreren van de genetische (WES/WGS) data en andere omics technologie om de genetische oorzaak te vinden in 500 patienten (kinderen en volwassenen) met een onbegrepen metabool fenotype bij wie de standaardzorg (genetische en metabole evaluatie…
1. Aanbieden van bumetanide post-trial access aan kinderen met NDDs.2. Bumetanide-cohortgegevens met onze bestaande RCT-gegevens vergelijken in termen van effectiviteit van de behandeling, door randomisatie testen. 3. Testen hoe EEG biomarker…
Het primaire doel van de diagnostische studie is het analyseren van de CSF-metingen van β-amyloïde (1-42) (Aβ 42) en Fosfo-Tau (181P) (pTau) met behulp van Elecsys β-amyloïde (1-42) CSF II en Elecsys Phospho-Tau (181P) CSF in de screeningstalen…
Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-515858-25-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Doelstellingen Hoofdstudie:Primaire doelstellingen• Evaluatie van de effecten van orale ALZ-801 bij proefpersonen met vroege AD…