Zoeken naar een onderzoek

De lange termijn effecten van de neonatale gehoorscreening op de ontwikkeling van kinderen met een gehoorverlies

Dit onderzoek is gericht op het onderzoeken van de lange termijn effecten van vroege interventie op diverse factoren als de sociaal-emotionele ontwikkeling, spraak-taal ontwikkeling, kwaliteit van leven en de schoolprestaties van slechthorende…

Een open-label, multicenter, fase I/III-, cross-overonderzoek naar de veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van recombinant stollingsfactor VIII (rFVIII) ten opzichte van recombinant humaan antihemofiliefactor VIII (rFVIII; INN: octocog alfa) bij patiënten met hemofilie A, met herhaalde farmacokinetische analyses en beoordelingen van de veiligheid en werkzaamheid

De studie doelstellingen zijn het bepalen van de incidentie van FVIII-remmers, de frequentie van bijwerkingen (adverse events; AEs) en ernstige bijwerkingen (serious adverse events: SAEs) geassocieerd met het gebruik van CSL627, evalueren van de PK…

Een fase 2/3, multicenter, open-label onderzoek naar de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetica van gePEGyleerd recombinant factor VIII (BAX 855) toegediend voor profylaxe en behandeling van bloedingen in eerder behandelde patiënten met ernstige hemofilie A

Primaire doelstellingDe primaire doelstelling is het vergelijken van het jaarlijkse aantal bloedingsepisodes (ABR; annualized rates of bleeding episodes) tussen deelnemers die een profylactische BAX 855-dosering krijgen en deelnemers die een *on-…

Urethra divertikels na laparoscopische behandeling van hoge en intermediaire anorectale malformaties

uitsluiten danwel aantonen van divertikel bij patienten die een laparoscopische pull-through hebben ondergaan

Hoog frequente beademing versus conventionele beademing bij pasgeborenen met een congenitale hernia diaphragmatica: een internationale gerandomiseerde studie

Primair doel: -Geeft het gebruik van hoog frequente beademing of conventionele beademing als initiële beademingsvorm een significante reductie in zuurstofbehoefte op dag 28 en/of mortaliteit op dag 28 bij pasgeborenen met een congenitale hernia…

Factoren die van invloed zijn op de deelname (uptake) aan prenatale screening voor Down syndroom.
Optimaliseren van besluitvorming en verfijnen van het huidige en toekomstige screeningsbeleid door het bestuderen van de verschillen in uptake tussen drie verschillende Europese landen.

De opvallende verschillen in deelname aan Down syndroom screening tussen Nederland, Denemarken en het Verenigd Koninkrijk vormden de aanleiding tot de opzet van deze studie. De verschillen zijn opvallend vanwege de vele gelijkenissen tussen de…

Medroxyprogesteron acetaat (MPA) in familiaire adenomateuze polyposis, een proof of principle onderzoek

onderoeken van de effectiviteit van het progestatief medroxyprogesteron acetaat (MPA) als chemopreventief middel tegen dikkedarmkanker in patienten met familiaire adenomateuze polyposis.

Verkennende studie van everolimus bij de behandeling van gevorderde, kwaadaardige tumoren bij patiënten met het syndroom van Peutz-Jeghers

Het bepalen van de effectiviteit (gemeten naar objectieve tumorrespons) van everolimus monotherapie bij de behandeling van gevorderde, kwaadaardige tumoren of hoge risico poliepen van patiënten bekend met PJS.

DC vaccinatie bij patienten met het Lynch syndroom of patienten met MSI positieve colorectale tumoren

Het hoofddoel is het bepalen van de veiligheid en toepasbaarheid van dendritische cellen beladen met nieuwe peptide ontstaan door een frame-shift mutaties in de premaligne en maligne tumor cellen in patienten met colorectaal kanker welke positief is…

Onderzoek naar posaconazol profylaxe bij kinderen met chronische granulomateuze ziekte (CGD): farmacokinetiek en verdraagzaamheid (iPOD).

Primair: Het definieren van een twee maal daags doseringsschema voor posaconazol als profylactische behandeling bij kinderen met CGD, op geleide van posaconazol blootstelling welke bepaald wordt aan de hand van posaconazol dalspiegels.Secondair:…

Een uitvoerbaarheidsonderzoek voor het beoordelen van PDE Max, een voeding voor speciale medische doeleinden (FSMP) voor gebruik bij het voedingsbeheer van Pyridoxine-afhankelijke epilepsie (PDE) met betrekking tot de aanvaardbaarheid, verdraagbaarheid, naleving en werking op metabole controle.

Het evalueren van de aanvaardbaarheid, tolerantie en therapietrouw tijdens een 8 weken durende inname van PDE MAX bij patiënten met pyridoxine-afhankelijke epilepsie.De effecten op metabole controle evalueren door de veranderingen ten opzichte van…

Preventie van borstkanker bij vrouwen met een hoog risico, door het monitoren van microRNA expressie in tepelvocht.

- Het bepalen van biomarkers in tepelvocht, deze vervolgen in de tijd en correleren aan borstkanker ontwikkeling.-Het opstellen van drempelwaarden voor deze biomarkers in tepelvocht die een significant verhoogd risico op borstkanker indiceren zodat…

Bepaling en farmacologische correctie van defecten in chloride (Cl-), bicarbonaat (HCO3-) en mucus transport in rectumbiopten van CF patiënten

Dit project heeft tot doel om de nieuwe inzichten in het mechanisme van HCO3- en mucus transport uit recente studies in CF muismodellen te toetsen in rectumbiopten van controle personen en van CF patiënten. Hiertoe worden de biopten in een zgn.…

Een fase 3 open-labelonderzoek in meerdere centra naar de veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van intraveneuze recombinante coagulatiefactor VIII Fc-von Willebrand Factor-XTEN fusieproteïne (RfviIIFc-VWF-XTEN; BIVV001) bij eerder behandelde pediatrische patiënten <12 jaar met ernstige hemofilie A

Beoordelen van de veiligheid van BIVV001 in kinderen met hemofilie A die eerder behandeld zijn.

*Het preventieve effect van Lithium op adenoomvorming in patiënten met Familiaal Adenomateus Polyposis (FAP) syndroom: een pilot studie*

Het doel van deze studie is om het effect van lage dosering Lithium te onderzoeken op stamceldynamiek, het aantal en grootte van de poliepen en het beoordelen van de veiligheid van deze behandeling in FAP patienten.

Een eenarmig, multicenter fase IIIb-onderzoek ter beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van profylactisch emicizumab bij hemofilie A-patienten met remmers

Er zal specifiek onderzoek worden gedaan naar de veiligheid en werkzaamheid van emicizumab bij patiënten met hemofilie A met remmers tegen FVIII.

Een open-label, multicenter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van recombinant coagulatiefactor IX Fc fusie-eiwit (rFIXFc; BIIB029) voor de preventie en behandeling van
bloedingen bij niet eerder behandelde patiënten met ernstige hemofilie B

Deze studie is bedoeld om onderzoek te doen naar de veiligheid en werkzaamheid van rFIXFc bij voorheen onbehandelde patiënten (PUP*s) overeenkomstig de richtlijn van het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees…

Invriezen van eierstokweefsel bij meisjes met het syndroom van Turner:
Een multicenter exploratief interventie onderzoek

Onderzoek naar het optreden van zwangerschap en levend geborenen bij vrouwen met het SvT na cryopreservatie van ovarieel cortexweefsel op kinderleeftijd gevolgd door autotransplantatie op volwassen leeftijd.

Vergelijking tussen Glycosade® en ongekookte maiszetmeel voor de dieetbehandeling van levergebonden glycogeen stapelingsziekten (GSD)

Patiënten met levergebonden GSD vertonen een variabele response op UCCS en Glycosade® (persoonlijke communicatie van de auteurs en gepubliceerde data (Bhattacharya et al. 2007; Correia et al. 2008; Corrado M et al, 2013; Hubert A et al, 2013)). Deze…

Een open-label evaluatie in meerdere centra van de veiligheid en doeltreffendheid van recombinant fusie-eiwit met coagulatiefactor VIII Fc (rFVIIIFc; BIIB031) voor de preventie en behandeling van bloeding bij niet eerder behandelde patiënten met ernstige hemofilie A

Met dit onderzoek wil men de veiligheid en doeltreffendheid bestuderen van rFVIIIFc bij voordien onbehandelde patiënten (Previously Untreated Patients, PUP*s) in overeenstemming met de richtlijn van de commissie voor geneesmiddelen voor menselijk…