Zoeken naar een onderzoek

Multi-center, open-label, vervolgstudie ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van regimes met orale Tolvaptan-tabletten bij proefpersonen met autosomaal-dominante polycysteuze nierziekte (ADPKD)

Deze vervolgstudie is bedoeld om de mogelijke voordelen en veiligheid op de lange termijn vast te stellen van tolvaptan. Tijdens deze studie krijgen alle deelnemers tolvaptan.PRIMAIR DOEL is aantonen of tolvaptan de ADPKD-progressie wijzigt gemeten…

Een open-label, multicenter, fase I/III-, cross-overonderzoek naar de veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van recombinant stollingsfactor VIII (rFVIII) ten opzichte van recombinant humaan antihemofiliefactor VIII (rFVIII; INN: octocog alfa) bij patiënten met hemofilie A, met herhaalde farmacokinetische analyses en beoordelingen van de veiligheid en werkzaamheid

De studie doelstellingen zijn het bepalen van de incidentie van FVIII-remmers, de frequentie van bijwerkingen (adverse events; AEs) en ernstige bijwerkingen (serious adverse events: SAEs) geassocieerd met het gebruik van CSL627, evalueren van de PK…

Een fase III openlabel farmacokinetiek, werkzaamheid en veiligheidsstudie van rVIII-SingleChain in een pediatrische populatie met ernstige hemofilie A.

Het effect van rVIII-SingleChain evalueren in de behandeling van ernstige en minder ernstige bloedingen gebaseerd op de onderzoeker's 4 punts assessments schaal.

Een fase 2/3, multicenter, open-label onderzoek naar de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetica van gePEGyleerd recombinant factor VIII (BAX 855) toegediend voor profylaxe en behandeling van bloedingen in eerder behandelde patiënten met ernstige hemofilie A

Primaire doelstellingDe primaire doelstelling is het vergelijken van het jaarlijkse aantal bloedingsepisodes (ABR; annualized rates of bleeding episodes) tussen deelnemers die een profylactische BAX 855-dosering krijgen en deelnemers die een *on-…

HORIZON-Plus: Een open-label uitbreiding van het HORIZON protocol (DIM20) ter evaluatie van de veiligheid van dimebon (latrepirdine) bij proefpersonen met de ziekte van Huntington

Veiligheid en werkzaamheid van Dimebon bij patiënten met een lichte tot matig-ernstige vorm van de ziekte van Huntington.

Een gerandomiseerd, multicentra, multinationaal, open-label fase-3B-onderzoek met parallelle groepen naar Fabrazyme (agalsidase beta) bij mannelijke, pediatrische patiënten met de ziekte van Fabry zonder ernstige symptomen die hiervoor nog niet eerder zijn behandeld

De doelstellingen van dit open-label onderzoek zijn het beoordelen van de werkzaamheid (GL-3-klaring), farmacokinetiek (PK) en de veiligheidsparameters (inclusief immunogeniciteit) van 2 alternatieve doseringsschema*s van Fabrazyme (0,5 mg/kg één…

Een multicentrum, multinationale, verlenging van een klinisch onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid op lange termijn van BMN 110 bij patiënten met Mucopolysaccharidosis IVA (Morquio A Syndroom)

Het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van toediening van BMN 110 op langere termijn in een dosis van 2,0 mg/kg/week en 2,0 mg/kg/om de andere week aan patiënten met MPS IVA.

Een Effectiviteits en 2 Jaar durend Veiligheidsonderzoek met Open-label Rosuvastatin bij Kinderen en Adolescenten (in de leeftijd van 6-18 jaar) met Heterozygote Familiaire Hypercholesterolemie.

Primaire doelstellingen* De effectiviteit van rosuvastatine bij pediatrische patiënten met familiaire hypercholesterolemie beoordelen.* Langdurige veiligheid, tolerantie en effectiviteit van rosuvastatine bij pediatrische patiënten met familiaire…

Een fase 3 extensiestudie van ataluren (PTC124) bij patiënten met nonsense-mutatie gemedieerde cystische fibrose

Evaluatie van de veiligheid van ataluren op lange termijn bij patiënten met nmCF, zoals bepaald door bijwerkingen en afwijkende laboratoriumwaarden.

Een prospectieve, multicentrum, open label extensie studie om de veiligheid, verdraagzaamheid en effectiviteit van twee versus drie maal daags de kinderdosering van bosentan bij kinderen met pulmonale arteriele hypertensie te evaluaren

Het doel van het onderzoek is het evaluaren van de lange-termijn veiligheid, verdraagzaamheid en effectiviteit van de kinderformulering van bosentan tweemaaldaags vs. driemaaldaags in kinderen met pulmonale arteriele hypertensie.

Onderzoek naar langetermijnveiligheid en verdraagbaarheid van open-label liposomale amikacine voor inhalatie (Arikace*) bij patiënten met cystische fibrose met chronische infectie ten gevolge van Pseudomonas aeruginosa

Het evalueren van de langetermijnveiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van Arikace* 590 mg, gedurende maximaal 12 cycli eenmaal daags toegediend, waarbij elke cyclus bestaat uit 28 dagen met behandeling gevolgd door 28 dagen zonder…

Farmacokinetiek en veiligheid van het intraveneuze humane immunoglobuline product Nanogam 100 mg/ml

Het primaire doel is de farmacokinetiek van Nanogam 100 mg/ml te bestuderen en te vergelijken met die van Nanogam 5 mg/ml. Doel is bioequivalentie aan te tonen tussen Nanogam 50 mg/ml and Nanogam 100 mg/ml. Secundaire doel is de veiligheid en…

Een fase III onderzoek naar ALD-101 als aanvullende behandeling bij navelstrengbloedtransplantatie van niet verwante donoren bij patienten met aangeboren stofwisselingsstoornissen

1. Het bepalen van de effectiviteit van ALD-101 als adjuvante behandeling in het versnellen van het aanslaan van bloedplaatjes transplantatie in patienten die ook standaard navelstrengbloed transplantatie ondergaan.2. Het bepalen van de veiligheid…

Een fase 3b vervolgonderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van gePEGyleerd recombinant factor VIII (PEG-rFVIII; BAX 855) voor profylaxe van bloedingen in eerder behandelde patiënten met ernstige hemofilie A

Doelstelling van het onderzoek: Voortzetten van de beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid profylaxe met BAX 855 voor de preventie en behandeling van bloedingen bij PTP*s (kinderen en volwassenen van 0-75 jaar) met ernstige hemofilie A:…

Een fase 3 open-labelonderzoek in meerdere centra naar de veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van intraveneuze recombinante coagulatiefactor VIII Fc-von Willebrand Factor-XTEN fusieproteïne (RfviIIFc-VWF-XTEN; BIVV001) bij eerder behandelde pediatrische patiënten <12 jaar met ernstige hemofilie A

Beoordelen van de veiligheid van BIVV001 in kinderen met hemofilie A die eerder behandeld zijn.

Een multicentrisch, open-label extensie-onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van patisiran op de lange termijn bij patiënten met familiaire amyloïd polyneuropathie die een eerder klinisch onderzoek met patisiran hebben voltooid.

Het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid van langdurige behandeling met patisiran bij transthyretinegemedieerde amyloïdose (ATTR)-patiënten met familiaire amyloïd polyneuropathie (FAP).

Een fase 3, open-label vervolgonderzoek ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van een langdurige behandeling met VX 661 in combinatie met ivacaftor bij patiënten van 12 jaar en ouder met cystische fibrose, homozygoot of heterozygoot voor de F508del-CFTR-mutatie.

Part ADe veiligheid en verdraagzaamheid op lange termijn evalueren van VX-661 in combinatie met ivacaftor bij patiënten met CF, homozygoot of heterozygoot voor de F508del-CFTR-mutatie die in het behandelingscohort zitten.Deel B en C:Niet van…

Jong volwassenen Prader-Willi (YAP) Syndroom studie: Effecten van groeihormoon nadat de eindlengte bereikt is: Een klinische studie naar de optimale dosering van groeihormoon in jongvolwassenen met PWS.

Het vinden van een optimale dosering groeihormoon voor volwassenen met PWS. Met als doel stabilisatie van de verkregen lichaamssamenstelling en het psychosociaal functioneren.Daarnaast willen wij de lange termijn effecten en veiligheid van…

Een open-label fase 3-onderzoek ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van
elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor bij proefpersonen met cystische fibrose met niet-F508del-CFTR-genotypen

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-515637-14-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van elexacaftor (ELX)/tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA)

Een open-label extensieonderzoek naar AKCEA-APOCIII-LRx subcutaan toegediend aan patiënten met familiair chylomicronemiesyndroom (FCS)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-509029-29-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. In deze studie bekijken we hoe veilig het nieuwe geneesmiddel ISIS 678354 is voor de behandeling van FCS. En hoe goed het werkt.