Zoeken naar een onderzoek

Een open-label multicenteronderzoek, met één groep, naar intracerebrale toediening van adeno-geassocieerde virale vector van serotype rh.10 als transportmiddel voor het humane N-sulfoglycosamine-sulfohydrolase (SGSH) cDNA voor de behandeling van mucopolysacharidose type IIIA (MPS IIIA)

Primair: Beoordelen van de werkzaamheid van intracerebrale toediening van AAVrh.10SGSH-gentherapie (LYS-SAF302) bij het verbeteren of stabiliseren van de neuro-ontwikkelingsstatus van MPS IIIA-patiënten op 24 maanden (hoofdcohort) in vergelijking…

Een open-label, multicenter onderzoek met één groep ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van caplacizumab en immunosuppressieve behandeling zonder eerstelijns therapeutische plasma-uitwisseling bij volwassenen met immuungemedieerde trombotische trombocytopenische purpura

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-513262-19-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling: • Het beoordelen van de werkzaamheid van caplacizumab in combinatie met immunosuppressieve therapie (IST…

Een open-label verlengingsonderzoek naar Voxelotor (GBT440) bij orale toediening aan deelnemers met sikkelcelziekte die eerder hebben deelgenomen aan klinische onderzoeken met Voxelotor.

Het doel van dit open-label verlengingsonderzoek (OLE, open-label extension) is het beoordelen van de veiligheid en het effect van langdurige behandeling met Voxelotor bij deelnemers die de behandeling in onderzoek GBT440-031 hebben voltooid, aan de…

Een fase IIIb/IV onderzoek met een vaste dosis nivolumab in combinatie met ipilimumab bij proefpersonen met niet kleincellige longkanker.

De werkzaamheid en veiligheid vaststellen van nivolumab toegediend als vaste dosis in combinatie met een op gewicht gebaseerde ipilimumabdosis.

Een open-label studie van volanesorsen subcutaan toegediend aan patiënten met familiair chylomicronemie-syndroom (FCS)

Het evaluaren van de veiligheid en werkzaamheid van verlengde toediening van volanesorsen (volanesorsen natrium 300 mg) in patiënten met FCS.

Een multicentrisch, open-label extensie-onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van patisiran op de lange termijn bij patiënten met familiaire amyloïd polyneuropathie die een eerder klinisch onderzoek met patisiran hebben voltooid.

Het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid van langdurige behandeling met patisiran bij transthyretinegemedieerde amyloïdose (ATTR)-patiënten met familiaire amyloïd polyneuropathie (FAP).

Een open-label, multinationaal, multicenter, fase 3b/4-onderzoek naar trastuzumab deruxtecan bij patiënten met of zonder baseline hersenmetastase met eerder behandelde gevorderde/gemetastaseerde HER2-positieve borstkanker

Primaire doel:Het beschrijven van het totale behandeleffect van T*DXd bij HER2+ MBC-patiënten met of zonder hersenmetastase bij de baselineSecundaire doelstellingen:- Het beschrijven van het behandeleffect met aanvullende werkzaamheidsmetingen op de…

Langetermijn opvolgingsonderzoek voor deelnemers aan door Kite gesponsorde interventionele onderzoeken die met genetisch gemodificeerde cellen zijn behandeld

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-507041-28-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. De primaire doelstellingen van dit onderzoek zijn:• Het beoordelen van de incidentie en ernst van laat optredende gerichte…

Een fase III, gerandomiseerd, dubbelblind, placebo-gecontroleerd, parallel-groep, multi-center onderzoek naar de effectiviteit en veiligheid van Gantenerumab bij patienten met een lichte vorm van ziekte van alzheimer; deel II: open-label verlenging voor deelnemende patiënten

Het primaire doel van deze studie is het onderzoeken van het effect van Gantenerumab subcutane toediening, op de cognitie (ADAS-Cog) en functioneren (ADCS-ADL), in vergelijking met placebo.Secundaire doelen:Evalueren van de werkzaamheid, veiligheid…

Een fase 3 onderzoek van Lenti-D geneesmiddelproduct na myeloablatieve conditionering met gebruikmaking van busulfan en fludarabine bij proefpersonen <= 17 jaar met cerebrale Adrenoleukodystrofie (CALD)

Ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van het geneesmiddel Lenti D (ook bekend als elivaldogene autotemcel of Skysona, hierna 'eli cel' genaamd) na myeloablatieve conditionering met busulfan en fludarabine bij proefpersonen met…