66 resultaten
De studie doelstellingen zijn het bepalen van de incidentie van FVIII-remmers, de frequentie van bijwerkingen (adverse events; AEs) en ernstige bijwerkingen (serious adverse events: SAEs) geassocieerd met het gebruik van CSL627, evalueren van de PK…
Het effect van rVIII-SingleChain evalueren in de behandeling van ernstige en minder ernstige bloedingen gebaseerd op de onderzoeker's 4 punts assessments schaal.
Het primaire doel van deze studie is om de diagnostische nauwkeurigheid van echografie te bepalen bij de beoordeling van het synovium bij gewrichtsschade bij hemofilie in vergelijking met MRI. Secundaire doelstellingen zijn (2A) bepalen of synoviale…
Primaire doelstellingDe primaire doelstelling is het vergelijken van het jaarlijkse aantal bloedingsepisodes (ABR; annualized rates of bleeding episodes) tussen deelnemers die een profylactische BAX 855-dosering krijgen en deelnemers die een *on-…
Het doel van dit onderzoek is een beter inzicht te verkrijgen in het stollingssysteem door middel van een gedetailleerde karakterisering en kwantificering van de biosynthese en expressie van verschillende stollingseiwitten in BOECs. De data…
Het doel van dit onderzoek is om te bepalen in hoeveel gevallen (en met welke duur) immuun tolerantie behandeling met FVIII producten die de Von Willebrandfactor (VWF) bevatten, immuun tolerantie kunnen bewerkstelligen bij hemofilie A patiënten, die…
Het doel van dit onderzoek is om klinische, laboratorium en genetische risicofactoren in kaart te brengen die samengaan met progressie van neurologische schade. Het uiteindelijke doel is een prognostisch model te maken van deze risicofactoren dat…
Nagaan of mutaties in het AKT1 gen, verantwoordelijk voor Proteus syndroom, ook verantwoordelijk zijn voor KTS.
Onderzoeken of pathologische intracerebrale afwijkingen aanwezig zijn bij MRI onderzoek met ultra hoge veldsterkte bij patienten met SCD in gebieden die zonder afwijkingen zijn op 3.0 tesla MRI en de aard van deze afwijkingen beschrijven. De…
De pharmacokinetische en pharmacodynamische eigenschappen van drie doseringen van stollingsfactor VIIa (recombinant) in congenitale haemophilie A- of B-patienten te onderzoeken.De veiligheid van drie doseringen van stollingsfactor VIIa (recombinant…
Het doel van het onderzoek is validatie van de diverse remmerbepalingen ten opzichte van farmacokinetische parameters (waaronder halfwaardetijd) om uiteindelijk de data van remmerbepalingen te correleren aan farmacokinetische parameters.
1 Vergelijken van botdichtheid tussen patienten met milde en ernstige hemofilie (hieraan zullen geen Nederlandse patienten bijdragen)2 Vergelijken van botdichtheid tussen patienten behandeld met hoge dosis profylaxe (Zweden) , lage dosis profylaxe (…
Het hoofddoel is om de veiligheid van ReFacto AF in eerder onbehandelde patiënten onder 6 jaar te evalueren. Daarnaast wordt de werkzaamheid van ReFacto AF geëvalueerd.
Het belangrijkste doel is om oorzaken te vinden van lymfvat dysplasie bij kinderen. Vervolgens is het doel de pathogenese hiervan te begrijpen. Het uiteindelijke doel is om de regulatie van lymfvat vorming bij de mens te begrijpen.
De familie, beschreven in een artikel uit 1987, is recent opnieuw geïdentificeerd. Het betreft een asymptomatische afwijking: er lijkt geen sprake van anemie of secundaire ijzerstapeling. Het in kaart brengen van deze familie heeft een tweeledig…
Het bepalen van erfelijke en verworven determinanten van de ETP. Het testen van de waarde van de ETP ten aanzien van het voorspellen van recidief DVT en bloedingscomplicaties bij behandeling met antistollling en vergelijking hiervan met huidige…
Primaire doel: Het evalueren van de proportie niet-ernstige hemofilie A patiënten die binnen de FVIII-streefwaarden is gedurende de eerste 72 uur na de start van de combinatiebehandeling.Secondaire doelen:1. Het verkrijgen van data om het populatie…
- Internationaal netwerk van Europese (125 patienten) en Iraanse (125 patienten) centra creeeren- Prospectieve recrutering van 250 vWD3 patienten via een algemene online database- Gedetailleerde informatie verzamelen over vorige bloedingen en…
In deze studie zullen genetische en tijdsafhankelijke en patiëntspecifieke risicofactoren op alloimmunisatie worden geanalyseerd. Daarnaast zullen we de rol van het aangeboren en adaptieve immuunsysteem in de immuunrespons leidend tot allo-…
Doelstelling van het onderzoek: Voortzetten van de beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid profylaxe met BAX 855 voor de preventie en behandeling van bloedingen bij PTP*s (kinderen en volwassenen van 0-75 jaar) met ernstige hemofilie A:…