Zoeken naar een onderzoek

EEN GERANDOMISEERD DUBBELBLIND FASE IIA-ONDERZOEK TER BEOORDELING VAN DE WERKZAAMHEID, VEILIGHEID, FARMACOKINETIEK EN FARMACODYNAMIEK VAN CROVALIMAB ALS BIJKOMENDE BEHANDELING BIJ DE PREVENTIE VAN VASO-OCCLUSIEVE EPISODES (VOE) BIJ SIKKELCELZIEKTE (SCZ)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2022-502542-28-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Dit onderzoek zal de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van crovalimab evalueren in vergelijking met…

Een multicenter, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 2-onderzoek naar de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van SLN360 bij deelnemers met verhoogde lipoproteïne(a) die een groot risico hebben op atherosclerotische cardiovasculaire aandoeningen.

De primaire doelstelling is het evalueren van het effect van SLN360 op circulerende Lp(a)-waarden bij deelnemers met verhoogde Lp(a) die een hoog risico hebben op ASCVD-voorvallen.De secundaire doelstellingen zijn:• het evalueren van de veiligheid…

Onderbreking van behandeling met tiratricol in mannelijke proefpersonen met monocarboxylaattransporter 8 deficiëntie (MCT8 deficiëntie): een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd onderzoek

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-516124-34-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling:• Het evalueren van de effecten van onderbreking van tiratricol-behandeling (placebogroep) op de totale…

Ademspiertraining bij patienten met SMA.

Het doel is om de haalbaarheid en effectiviteit te onderzoeken van ademhalingsspiertraining bij patienten met SMA met zwakte van de ademhalingsspieren.

Behandeling van rusteloze benen syndroom bij vrouwen met X-gebonden adrenoleukodystrofie: Een sleutel tot het verbeteren van slaap en loopprestaties

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-518989-27-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Doelstelling: Primair doel (FASE 1):Het bepalen van de prevalentie van RLS bij vrouwen met ALD.Secundair Doel (FASE 2):Bepalen…

Een multicenter, dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, onderzoek met parallelle armen naar de werkzaamheid en veiligheid van subcutane toediening van CSL312 (garadacimab) bij de profylactische behandeling van hereditair angio-oedeem

De primaire doelstelling van dit onderzoek is het evalueren van de werkzaamheid van SC toediening van CSL312 als profylaxe ter preventie van HAE-aanvallen bij proefpersonen met HAE.De secundaire doelstellingen van het onderzoek zijn:1.…

Het verminderen van aquaresis bij ADPKD patiënten behandeld met een vasopressine V2 receptor door regulatie van zout en eiwit intake

Het aantonen van het effect van zout en / of eiwit inname op aquaresis in ADPKD-patiënten die behandeld worden met een vasopressine V2 receptor antagonist, gemeten middels 24-uurs urine.

Dubbelblind, gerandomiseerd, multicenter, placebogecontroleerd onderzoek met parallelle groepen met als doel de effectiviteit, veiligheid en verdraagbaarheid te karakteriseren van 24 weken evolocumab voor verlaging van *low-density lipoprotein*-cholesterol (LDL-C) als toevoeging aan een dieet en lipidenverlagende medicatie, bij pediatrische proefpersonen van 10 tot en met 17 jaar met heterozygote familiaire hypercholesterolemie (HeFH)

Primaire doelstelling: Het effect van 24 weken subcutane (SC) toediening van Evolocumab versus placebo, in aanvulling op de standaardzorg, evalueren op de procentuele verandering ten opzichte van de baseline in LDL-C (low-density lipoprotein…

Een vergelijkend fase 2 onderzoek waarbij het effect van het gebruik van triheptanoin wordt geëvalueerd, een anaplerotische therapie van de ziekte van Huntington

Het doel van de TRIHEP 3 studie is het testen van de effectiviteit van triheptanoin op de stofwisseling in de hersenen bij een groter aantal patiënten, en te onderzoeken of het corrigeren van het energietekort het volumeverlies van bepaalde…

Een fase 1, gerandomiseerd, dubbel blind, placebogecontroleerde onderzoek met enkelvoudig en meervoudig oplopende doseringen ter evaluatie van de veiligeheid en farmacokinetiek van VX-152 alleen en in combinatie met VX-661/Ivacaftor, en de biologische beschikbaarheid en voedseleffect van VX-152 in gezonde volwassen vrijwilligers

Het doel van Deel A van het onderzoek is na te gaan hoe veilig het onderzoeksmiddel is en hoe goed het onderzoeksmiddel wordt verdragen. Ook zal worden onderzocht hoe snel en in hoeverre het onderzoeksmiddel in het lichaam wordt opgenomen en…

een fase 1, gerandomiseerd, dubbel blind, placebogecontroleerde onderzoek met enkelvoudig en meervoudig oplopende doseringen ter evaluatie van de veiligeheid en farmacokinetiek van VX-440 alleen en in combinatie met VX-661/Ivacaftor, en de biologische beschikbaarheid en voedseleffect van VX-440 in gezonde volwassen vrijwilligers.

Het doel van Deel A van het onderzoek is na te gaan hoe veilig het onderzoeksmiddel is en hoe goed het onderzoeksmiddel wordt verdragen. Ook zal worden onderzocht hoe snel en in hoeverre het onderzoeksmiddel in het lichaam wordt opgenomen en…

Een multi-centrum, dubbel-blinde, placebo gecontroleerde, dosis escalerende, fase 1 studie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en het effect op Circulating Alpha-1-antitrypsine niveaus van ARC-AAT in gezonde vrijwilligers en bij patiënten met alfa-1-antitrypsine-deficiëntie (AATD) te bepalen.

Het primaire doel van de studie is de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en het effect op Circulating Alpha-1-antitrypsine niveaus van ARC-AAT in gezonde vrijwilligers en bij patiënten met alfa-1-antitrypsine-deficiëntie (AATD) te bepalen…

Een multicentrisch, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 2 onderzoek ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en vroege tekenen van werkzaamheid van driemaal daags oraal toegediend BAY63-2521 bij volwassen patiënten met deltaF508 homozygote cystische fibrose.

Het doel van dit onderzoek is in een eerste klinische onderzoek de hierboven vermelde hypothese dat BAY63-2521 op zijn minst de deltaF508-CFTR-functie gedeeltelijk kan corrigeren, te testen. Daarom zijn we van plan om patiënten met cystische fibrose…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 2/3-onderzoek ter beoordeling van het effect van GS 6615 op de inspanningscapaciteit bij proefpersonen met symptomatische hypertrofische cardiomyopathie

De primaire doelstelling van dit onderzoek is:* Beoordeling van het effect van GS 6615 op de inspanningscapaciteit, zoals gemeten aan de hand van de VO2-piek die wordt bereikt tijdens een cardiopulmonale inspanningstest (CPET) bij proefpersonen met…

Gerandomiseerd dubbelblind placebogecontroleerd onderzoek met canakinumab bij patiënten met erfelijke periodieke koortssyndromen (TRAPS, HIDS of crFMF) gevolgd door gerandomiseerd stoppen of verminderen van de doseerfrequentie en langdurige open-label behandeling (CACZ885N2301)

Primair: Het primaire doel van het gerandomiseerde deel van de studie en de gehele studie is om aan te tonen dat subcutaan canakinumab elke 4 weken beter werkt dan placebo bij het bewerkstelligen van een klinisch relevante vermindering van de…

Een fase 1b, gerandomiseerd, dubbelblind (sponsor Open), placebo gecontroleerde studie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en dynamiek van PF-04447943 in combinatie met en zonder hydroxyurea te evalueren in proefpersonen met stabiele sikkelcel ziekte.

Primaire doel:- De veiligheid en verdraagbaarheid van meerdere doseringen van PF-04447943 te bepalenSecundaire doel:- De farmacokinetiek (PK) van meerdere doseringen van PF-04447943 te karakteriseren.Exploratief doel:Om het effect te onderzoeken van…

Een fase 3, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, cross-over onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van ivacaftor en VX-661 in combinatie met ivacaftor bij deelnemers van 12 jaar en ouder met Cystic Fibrosis, heterozygoot voor de F508del-CFTR-mutatie, en een tweede allel met een CFTR-mutatie, waarvan wordt voorspeld dat het een restfunctie heeft

De werkzaamheid van VX-661 in combinatie met ivacaftor en ivacaftor monotherapie evalueren gedurende een behandeling van 8 weken bij deelnemers met Cystic Fibrosis (CF) die heterozygoot zijn voor de F508del -mutatie op de CF transmembraan…

Een onderzoek naar het effect van meervoudige doseringen van VX-661, een nieuw middel voor de behandeling van cystische fibrose, op de elektrische activiteit van het hart in gezonde vrijwilligers

Het doel van deel A van het onderzoek is na te gaan hoe veilig het onderzoeksmiddel is en hoe goed het onderzoeksmiddel wordt verdragen. Ook zal worden onderzocht hoe snel en in hoeverre het onderzoeksmiddel in het lichaam wordt opgenomen en…

EEN FASE II, GERANDOMISEERD, DUBBELBLIND, PLACEBO-GECONTROLEERD ONDERZOEK MET PARALLELLE GROEPEN OM DE VEILIGHEID, WERKZAAMHEID EN FARMACODYNAMIEK VAN 52 WEKEN BEHANDELING MET BASMISANIL BIJ PROEFPERSONEN VAN 12-14 JAAR MET DUP15Q SYNDROOM TE EVALUEREN, GEVOLGD DOOR EEN OPTIONELE OPEN-LABEL VERLENGINGSPERIODE VAN 2 JAAR.

Deel 1: Evaluatie van de effecten van 52 weken behandeling met basmisanil op kernsymptoomdomeinen van het Dup15q-syndroom (taal en sociale vaardigheden) en het dagelijks functioneren.Deel 2:• Evaluatie van de verdraagbaarheid en veiligheid van…

Gerandomiseerd multicenter onderzoek in twee delen; jaar 1: dubbelblind inclisiran vergeleken met placebo gevolgd door jaar 2: open-label inclisiran naar de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van inclisiran bij jongeren van 12 tot 18 jaar met homozygote familiaire hypercholesterolemie en een verhoogd LDL-cholesterol (ORION-13)

Studie CKJX839C12302 (ORION-13) is een fase III studie om de veiligheid, verdraagzaamheid en effectiviteit te onderzoeken van inclisiran bij adolescenten (12 tot 18 jaar) met HoFH en LDL-C >130 mg/dL (3.4 mmol/L). Het gebruik van inclisiran…