Zoeken naar een onderzoek

EEN PLACEBOGECONTROLEERD, DUBBELBLIND, MULTICENTER FASE I ONDERZOEK TER BEOORDELING VAN DE VEILIGHEID, VERDRAAGBAARHEID, FARMACOKINETIEK EN FARMACODYNAMIEK VAN EEN ENKELVOUDIGE DOSIS DCR-PHXC BIJ PATIËNTEN MET PRIMAIRE HYPEROXALURIE TYPE 3

Hoofddoel:Om de veiligheid en verdraagbaarheid van een enkele dosis DCR-PHXC bij patiënten met PH3 te evaluerenSecundaire doelstellingen:De plasma-PK van een enkele dosis DCR-PHXC karakteriseren bij patiënten met PH3Om de werkzaamheid van een enkele…

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie met enkelvoudige oplopende dosis om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van oraal toegediende PHA-022121 bij gezonde proefpersonen te onderzoeken.

see English

Een fase 2 studie van Galicaftor/Navocaftor/ABBV-119 combinatie therapie in Cystic Fibrosis-patienten die homozygoot of heterozygoot zijn voor de F508del mutatie.

Het belangrijkste doel van deze studie is om te beoordelen hoe veilig en effectief de combinatietherapie van galicaftor/navocaftor/ABBBV-119 is bij volwassen deelnemers met CF die homozygoot of heterozygoot zijn voor de F508del mutatie in elke arm.

Een gerandomiseerd, placebogecontroleerd, fase 3b-onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor bij proefpersonen met cystische fibrose van 6 tot en met 11 jaar die heterozygoot zijn voor de F508del-mutatie en een minimale functiemutatie (F/MF)

Primaire doelstellingen:Het beoordelen van de werkzaamheid van ELX/TEZ/IVA bij proefpersonen van 6 t/m 11 jaar met CF, heterozygoot voor F508del en een MF-mutatie (F/MF).Secundaire doelstellingen:• Het beoordelen van de FD van ELX/TEZ/IVA• Het…

Een fase 1a dubbelblind, gerandomiseerd, placebo-gecontroleerd onderzoek naar de veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van ABX-002 in gezonde volwassen proefpersonen, met eenmalige en meermalige oplopende doses

Deel 1 SAD- Onderzoeken van de veiligheid en verdraagbaarheid van één orale dosis van de prodrug ABX-002 in gezonde volwassen proefpersonenDeel 2 MAD- Onderzoeken van de veiligheid en verdraagbaarheid van eenmaal daagse orale doseringen met ABX-002…

Een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde en parallelle groep studie in meerdere centra ter bepaling van de werkzaamheid en het veiligheidsprofiel van Lucerastat als enkelvoudige orale therapie bij volwassenen met de ziekte van Fabry.

Primaire doelstellingDe primaire doelstelling van de studie is het bepalen van het effect van lucerastat op de neuropathische pijn bij proefpersonen met de ziekte van Fabry (FD).Secundaire doelstellingen* Het bepalen van de effecten van lucerastat…

Een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van ELX/TEZ/IVA bij proefpersonen met cystische fibrose 6 jaar en ouder met een niet-F508del ELX/TEZ/IVA-responsief CFTR-mutatie

Het beoordelen van de werkzaamheid en farmacodynamiek (FD) van ELX/TEZ/IVA

Een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek voor het aantonen van de werkzaamheid en veiligheid van A4250 bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase type 1 en 2 (PEDFIC 1)

Het aantonen van de werkzaamheid van herhaalde dagelijkse doses van 40 µg/kg/dag en 120 µg/kg/dag A4250 bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) type 1 en 2, zoals bepaald aan de hand van het volgende:* Gedeelte van…

Een placebo-gecontroleerd, dubbelblind, gerandomiseerd onderzoek ter beoordeling van het effect van 300 mg subcutaan toegediend inclisirannatrium bij patiënten met heterozygote familiaire hypercholesterolemie (HeFH) en verhoogd lipoproteïnecholesterol met lage dichtheid (LDL-C).

Primair:De primaire doelstelling is het evalueren van het effect van behandeling met inclisiran op:* LDL-c-waarden op dag 510.* Aan de tijd aangepaste procentuele verandering van LDL-c-waarden ten opzichte van de uitgangswaarden na dag 90 tot dag…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebo-gecontroleerd onderzoek met meerdere oplopende doses om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van oraal toegediende PHA-022121 bij gezonde proefpersonen te onderzoeken.

see English

Een fase 3, dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, multicenter onderzoek naar Voxelotor, oraal toegediend aan patiënten met sikkelcelziekte

Primair: Het primaire doel is om het effect van voxelotor in vergelijking met placebo op de verbetering van hemoglobine te beoordelenSecundair: De secundaire doelstellingen zijn om de effecten van voxelotor te beoordelen in vergelijking met placebo…

Een single-center, gerandomiseerd, dubbel-blind, placebo-gecontroleerd, parallelle-groep studie die de veiligheid, verdraagbaarheid, en farmacokinetiek onderzoekt van enkelvoudige en meervoudige subcutane doseringen van TA-46 in gezonde vrijwilliger

Het onderzoek zal worden uitgevoerd in 94 gezonde mannelijke en vrouwelijke vrijwilligers. Het onderzoek bestaat uit 3 delen, Deel A, Deel B en Deel C. Deel A zal worden uitgevoerd in 40 gezonde mannelijke en vrouwelijke vrijwilligers verdeeld over…

Het effect van ursodeoxycholzuur (UDCA) en ezetimibe op totale faecale sterol excretie en plasma lipiden levels

Het doel van het onderzoek is om het effect te evalueren van UDCA en ezetimibe op de cholesterol eliminatie. Dit wordt beoordeeld door het meten van de totale sterol excretie. Ten tweede zal worden gekeken naar het effect van UDCA en ezetimibe op…

Een fase 2a-, tweedelig, gerandomiseerd, dubbel-blind, placebogecontroleerd, cross-overonderzoek met onvolledig blok ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van VX-371-inhalatieoplossing met en zonder orale ivacaftor bij patiënten met primaire ciliaire dyskinesie

Primaire doelstellingDeel A: Evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van de behandeling met VX-371 toegediend met en zonder 4,2% hypertone zoutoplossing (HS) bij patiënten vanaf 12 jaar met primaire ciliaire dyskinesie (PCD).Deel B: Evaluatie…

Internationaal, multicenter, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase III-onderzoek met parallelle groepen ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van 2 doses PXT3003 bij patiënten met de ziekte van Charcot-Marie-Tooth type 1A die gedurende 15 maanden worden behandeld.

Primaire doelstelling:Evaluatie van de werkzaamheid van PXT3003 in vergelijking met placebo op de invaliditeit gemeten aan de hand van de ONLS-score bij CMT1A-patiënten die gedurende 15 maanden zijn behandeld.Secundaire doelstellingen:- Evaluatie…

Bicuspide aortaklep stenose en het effect van vItamine K2 op het calciummetabolisme op 18F-NaF PET/MRI (BASIK2): een pilot studie

Het testen van de hypothese dat supplementeren met vitamine K2 (totale duur: 18 maanden) in vergelijking met placebo het calciummetabolisme (op 18F-NaF PET/MRI) in de aortaklep zal vertragen na 6 maanden in personen met BAV en mild tot matige…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek met parallelle groepen ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van evinacumab bij patiënten met homozygote familiaire hypercholesterolemie.

De primaire doelstelling van het onderzoek is:* Het aantonen van de vermindering van low-density-lipoproteïnecholesterol (LDL-C) met evinacumab 15 mg/kg intraveneus (IV) in vergelijking met placebo na 24 weken bij patiënten met homozygote familiaire…

Het effect van lamotrigine op cognitive problemen bij Neurofibromatose type 1: een gerandomiseerde gecontroleerde multi-centre trial (NF1-EXCEL)

Het doel van dit onderzoek is het bepalen van het effect van Lamotrigine op het cognitieve functioneren en neurofysiologie bij adolescenten met NF1.

Een fase 2-studie van ABBV-3067 alleen en in combinatie met ABBV-2222 in Cystic Fibrosis-patiënten die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie

In deel 1 van de studie zal een vaste dosis ABBV-3067 (potentiator) samen met ABBV-2222 (corrector) worden toegediend op een manier die het dosisbereik bepaalt om een **dosiskeuze mogelijk te maken voor ABBV-2222 voor deel 2 en de toekomstige…

Een fase 2b/3-onderzoek ter beoordeling van de veiligheid, verdraagbaarheid en effecten van livoletide (AZP-531), een ongeacyleerde ghreline-analoog, op voedingsgerelateerd gedrag bij patiënten met Prader-Willi syndroom

Deze fase 2b/3 dubbelblinde, placebo gecontroleerde studie zal de veiligheid, verdraagbaarheid en effecten van livoletide op voedselgerelateerd gedrag bij patiënten met het Prader-Willi Syndroom (PWS) evalueren.