3 resultaten
De doelstellingen van het onderzoek zijn: het vaststellen van de veiligheid, verdraagbaarheid en voorlopige werkzaamheid van VRDN-001 en de farmacokinetische (PK) en farmacodynamische (PD) profielen van VRDN-001, bij NGV's en patiënten met TED…
Het bepalen van de werkzaamheid van behandeling met mitapivat in vergelijking met placebo, zoals beoordeeld door de toename van hemoglobineconcentraties (Hb) bij pediatrische proefpersonen met pyruvaatkinasedeficiëntie (PK-deficiëntie) die niet…
Het bepalen van de werkzaamheid van behandeling met mitapivat in vergelijking met placebo, zoals beoordeeld door de vermindering van de transfusielast bij pediatrische proefpersonen met pyruvaatkinasedeficiëntie (PK-deficiëntie) die regelmatig…