3 resultaten
1. Hoe is de dopaminerge neurotransmissie in volwassenen mensen met VCFS die functioneren op een intellectueel niveau van matig /ernstig zwakzinnigheid (IQ <55) door i) een sterke achteruitgang in cognitief en dagelijks functioneren doormaken…
Het bepalen van de werkzaamheid van behandeling met mitapivat in vergelijking met placebo, zoals beoordeeld door de vermindering van de transfusielast bij pediatrische proefpersonen met pyruvaatkinasedeficiëntie (PK-deficiëntie) die regelmatig…
Het bepalen van de werkzaamheid van behandeling met mitapivat in vergelijking met placebo, zoals beoordeeld door de toename van hemoglobineconcentraties (Hb) bij pediatrische proefpersonen met pyruvaatkinasedeficiëntie (PK-deficiëntie) die niet…