4 resultaten
Primaire doelstelling:Het prospectief beoordelen van het mogelijke effect van herhaalde blootstelling aan een lineair of een macrocyclisch gadoliniumgebaseerd contrastmiddel (GBCA) op de verandering van baseline tot jaar 5 in motorische en…
Het hoofddoel van dit onderzoek is te onderzoeken wat het effect is van ASTX660 op hoe snel en in welke mate quinidine en fexofenadine worden opgenomen, getransporteerd, omgezet en uitgescheiden.Er is voor quinidine en fexofenadine gekozen, omdat…
Het bepalen van de werkzaamheid van behandeling met mitapivat in vergelijking met placebo, zoals beoordeeld door de vermindering van de transfusielast bij pediatrische proefpersonen met pyruvaatkinasedeficiëntie (PK-deficiëntie) die regelmatig…
Het bepalen van de werkzaamheid van behandeling met mitapivat in vergelijking met placebo, zoals beoordeeld door de toename van hemoglobineconcentraties (Hb) bij pediatrische proefpersonen met pyruvaatkinasedeficiëntie (PK-deficiëntie) die niet…