3 resultaten
Het bepalen van de werkzaamheid van behandeling met mitapivat in vergelijking met placebo, zoals beoordeeld door de vermindering van de transfusielast bij pediatrische proefpersonen met pyruvaatkinasedeficiëntie (PK-deficiëntie) die regelmatig…
Stratum 1:Aantonen dat conditionering met Flu/Thio/ivBu zonder totale lichaams bestraling (TBI) leidt tot even goede overlevingskansen in vergelijking met conditionering met TBI/Etoposide bij kinderen van 4 jaar en ouder na HSCT van een HLA (Human…
Het bepalen van de werkzaamheid van behandeling met mitapivat in vergelijking met placebo, zoals beoordeeld door de toename van hemoglobineconcentraties (Hb) bij pediatrische proefpersonen met pyruvaatkinasedeficiëntie (PK-deficiëntie) die niet…