Zoeken naar een onderzoek

R2477-FOP-1623 (0456/0113)

Primaire doelstelling:De primaire veiligheidsdoelstelling van het onderzoek is het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van REGN2477 bij mannelijke en vrouwelijke patiënten met fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP).De primaire…

Inspiratiespiertraining bij patiënten met een Nemaline myopathie

Het primaire doel is om het effect te bepalen van een 8 weken durend inspiratiespiertrainingsprogramma op ademspierfunctie in nemaline myopathie patienten. Het secundaire doel is om de respiratoire spierfunctie in nemaline myopathie patienten in…

Een gerandomiseerd onderzoek met een operationeel naadloze fase 2/3-opzet, dat is opgebouwd uit een enkelblind fase 2-dosisbepalingsonderzoek en een placebogecontroleerd, dubbelblind fase 3-onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van Setrusumab bij proefpersonen met Osteogenesis Imperfecta

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-510919-29-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. DOELSTELLINGEN - Fase 2 (wordt niet uitgevoerd in NL):Primaire doelstelling fase 2:- Vaststellen van een doseringsstrategie voor…

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, fase 2-studie ter beoordeling van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van INCB000928 bij deelnemers met fibrodysplasia ossificans progressiva (PROGRESS)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-504129-38-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primair:-De werkzaamheid van INCB000928 bepalen voor de preventie van nieuwe HO (heterope ossificatie) bij deelnemers met FOP.…

Een gerandomiseerd, placebogecontroleerd onderzoek met meerdere oplopende doses ter beoordeling van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacodynamiek, werkzaamheid en farmacokinetiek van DYNE-101 toegediend aan deelnemers met myotone dystrofie type 1

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-510353-42-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het doel van dit voor het eerst bij mensen uitgevoerde onderzoek is het beoordelen van de veiligheid, verdraagbaarheid,…