2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Het hoofddoel is het vergelijken van de effectiviteit van slokdarm dilatatie volgens rule-of-3 en rule-of>3 strategie gedurende 6 maanden na behandeling in patienten met ernstige benigne stricturen
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Primaire doelstelling(en):• Het vergelijken van de werkzaamheid van viltolarsen, intraveneus toegediend (IV) in wekelijkse doses van 80 mg/kg gedurende een behandelperiode van 48 weken vs. placebocontroles bij ambulante jongens met DMD in de…