3 resultaten
Primair:Het vergelijken van de effectiviteit van adjuvante mitotaan-behandeling met observatie in het verlengen van de recidief-vrije overleving van patienten met een radicaal verwijderd bijnierschorscarcinoom en een laag-gemiddeld risico op een…
Primaire doelstellingen• Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van VX-440 in dubbele en driedubbele combinatie met tezacaftor (TEZ) en ivacaftor (IVA)• Het beoordelen van de werkzaamheid van VX-440 in dubbele en driedubbele combinatie…
Primaire doelstelling(en):• Het vergelijken van de werkzaamheid van viltolarsen, intraveneus toegediend (IV) in wekelijkse doses van 80 mg/kg gedurende een behandelperiode van 48 weken vs. placebocontroles bij ambulante jongens met DMD in de…