4 resultaten
Primaire doelstelling* Het beschrijven van de doeltreffendheid van het anti-tumor effect van monotherapie met LAN plus BSC elke 28 dagen, in termen van progressievrije overleving (PFS), gemeten door centrale beoordeling conform de RECIST (Response…
Primaire doelstellingDe primaire doelstelling van de studie is het bepalen van het effect van lucerastat op de neuropathische pijn bij proefpersonen met de ziekte van Fabry (FD).Secundaire doelstellingen* Het bepalen van de effecten van lucerastat…
Primaire doelstelling(en):• Het vergelijken van de werkzaamheid van viltolarsen, intraveneus toegediend (IV) in wekelijkse doses van 80 mg/kg gedurende een behandelperiode van 48 weken vs. placebocontroles bij ambulante jongens met DMD in de…
Primaire doelstelling• Beoordelen of behandeling met CAM2029 superieur is aan behandeling met octreotide langwerkende afgifte (LAR) of lanreotide autogel (ATG) wat betreft progressievrije overleving (PFS) bij patiënten met niet-resectabele/…