2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving nog niet gestart
De werkzaamheid van VX-661 beoordelen in combinatie met ivacaftor gedurende 24 behandelingsweken bij deelnemers met Cystic Fibrose (CF) die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie op het CF transmembrane geleidingsregulator (CFTR) gen.
Goedgekeurd WMOWerving gestart
Primair:• Het vergelijken van het effect van venglustat met de standaardbehandelingen voor Fabry op de linkerventrikelmassa-index gedurende 18 maanden bij deelnemers met de ziekte van Fabry en linkerventrikelhypertrofieSecundair:• Het beoordelen van…