5 resultaten
Het beoordelen van de werkzaamheid van VX-121/TEZ/D-IVA bij proefpersonen met CF die homozygoot zijn voor F508del, heterozygoot voor F508del en die een gating- (F/G) of residuele functiemutatie (F/RF) hebben of ten minste één andere TCR CFTR-mutatie…
Beoordelen van de de veiligheid en verdraagbaarheid van DS-1211b ten opzichte van placebo bij proefpersonen met PXE.
Het doel van deze studie is om te bepalen of LNP023 effectief en veilig is voor de behandeling van PNH. LNP023 wordt hierbij vergeleken tov de Standard of Care (SOC) anti-C5 antilichaam behandeling. De primaire doelstellingen zijn:- Het aantonen van…
Primaire doelstelling volwassenen:Het aantonen van de superioriteit van iptacopan (200 mg b.i.d.) ten opzichte van placebo in het verminderen van proteïnurie na 6 maanden behandeling. De primaire klinische vraag van belang is:Wat is het effect van…
Het doel van de studie is om de effectiviteit en veiligheid van LNP023 te evalueren in vergelijking met placebo op proteïnurie reductie en het vertragen van de progressie van de nieraandoeningen bij primaire IgAN-patiënten.