3 resultaten
Het primaire doel van EPISTOP is het identificeren van klinische en moleculaire biomarkers van epileptogenese, in een prospectieve klinische studie bij patiënten met TSC.Het secundaire doel van EPISTOP is om het effect van vroege behandeling (na het…
Dit multicenter fase III onderzoek is ontworpen om de veilgheid en werkzaamheid van rASNase te vergekijken met E-Coli Asparaginase van Medac in kinderen met nieuw gediagnostiseerde ALL.
Het beoordelen van de werkzaamheid van VX-121/TEZ/D-IVA bij proefpersonen met CF die homozygoot zijn voor F508del, heterozygoot voor F508del en die een gating- (F/G) of residuele functiemutatie (F/RF) hebben of ten minste één andere TCR CFTR-mutatie…