4 resultaten
Lokaal aangebrachte rapamycine als behandeling voor fibrofolliculomen in het Birt-Hogg-Dubé syndroom
Primair: Vaststellen of topicale rapamycine kan leiden tot reductie van het aantal en de grootte van fibrofolliculomen en de groei van nieuwe kan remmen bij BHD patienten.Secundair: Veiligheid, gebruiksgemak en tevredenheid van patiënten evalueren.
Primaire doelstelling* Vergelijking van het effect van een 30 weken durende behandeling met mavacamten ten opzichte van placebo met betrekking tot klinische respons bestaande uit inspanningscapaciteit en klinische symptomen bij deelnemers met…
Bepalen van de effectiviteit van durvalumab and BCG (inductie en onderhoud) combinatietherapie in vergelijking met BCG (inductie en onderhoud) alleen gemeten als ziekte-vrije overleving bij patiënten met hoog-risico niet-spierinvasie blaaskanker.
Primaire doelstellingen: • Het beoordelen van de werkzaamheid van een 48 weken durende kuur met mavacamten in vergelijking met placebo op de door patiënten gerapporteerde gezondheidsstatus (symptomen en fysieke beperkingen)• Het beoordelen van de…