3 resultaten
Primaire doelstelling* Vergelijking van het effect van een 30 weken durende behandeling met mavacamten ten opzichte van placebo met betrekking tot klinische respons bestaande uit inspanningscapaciteit en klinische symptomen bij deelnemers met…
Primaire doelstellingen: • Het beoordelen van de werkzaamheid van een 48 weken durende kuur met mavacamten in vergelijking met placebo op de door patiënten gerapporteerde gezondheidsstatus (symptomen en fysieke beperkingen)• Het beoordelen van de…
Primaire doelstelling:Deel A:Het beoordelen van de werkzaamheid van losmapimod voor de behandeling van FSHD door het aantonen van het vertragen van ziekteprogressie, beoordeeld aan de hand van bereikbare kwantificering van de werkruimte van het…