6 resultaten
Primaire doelstellingDe effectiviteit te evalueren van lumacaftor in combinatiemet ivacaftor tot en met week 24 bij deelnemers met CF die homozygoot zijn voor de F508del mutatie van het CF transmembraan conductance regulator gen (CFTR). Secundaire…
Primaire doelstellingen:Het beoordelen van de werkzaamheid van ELX/TEZ/IVA bij proefpersonen van 6 t/m 11 jaar met CF, heterozygoot voor F508del en een MF-mutatie (F/MF).Secundaire doelstellingen:• Het beoordelen van de FD van ELX/TEZ/IVA• Het…
Het beoordelen van de werkzaamheid van VX-121/TEZ/D-IVA bij proefpersonen met CF die homozygoot zijn voor F508del, heterozygoot voor F508del en die een gating- (F/G) of residuele functiemutatie (F/RF) hebben of ten minste één andere TCR CFTR-mutatie…
Het beoordelen van de werkzaamheid en farmacodynamiek (FD) van ELX/TEZ/IVA
Het primaire wetenschappelijke doel van het PROMINENT-onderzoek is beoordelen of behandeling met het selectieve eroxisoom proliferator-geactiveerde receptormodulator alpha, (SPPARM-α), pemafibrate, myocardinfarct (MI), ischemische beroerte,…
Primaire doelsteling: De werkzaamheid van VRd gevolgd door cilta-cel-therapie vergelijken met VRd gevolgd door Rd-therapie in termen van progressievrije overleving (PFS)