3 resultaten
Primaire doelstellingenHet evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van lumacaftor in combinatie met ivacaftor bij proefpersonen met cystische fibrose (CF) die homozygoot of heterozygoot zijn voor de F508del-mutatie van de…
Primaire doelstellingDe effectiviteit te evalueren van lumacaftor in combinatiemet ivacaftor tot en met week 24 bij deelnemers met CF die homozygoot zijn voor de F508del mutatie van het CF transmembraan conductance regulator gen (CFTR). Secundaire…
Karakteriseren van de veiligheid en verdraagbaarheid van oplopende eenmalige orale dosering (deel A) en oplopende herhaalde orale doseringen (deel B) van GM-1020 en bepalen van effect van voedsel bij eenmalige orale dosering (deel C) in gezonde…