5 resultaten
Het doel van dit onderzoek is om de werkzaamheid en de veiligheid van neoGAA ten opzichte van alglucosidase alfa te bepalen, wanneer dit gedurende 49 weken eens per 2 weken wordt toegediend in zowel kinderen als volwassenen. Daarnaast zit er een…
Primaire doelstelling* Vergelijking van het effect van een 30 weken durende behandeling met mavacamten ten opzichte van placebo met betrekking tot klinische respons bestaande uit inspanningscapaciteit en klinische symptomen bij deelnemers met…
In dit onderzoek worden de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van enkele en meerdere oplopende dosesGDC-0134 beoordeeld bij patiënten met amyotrofe laterale sclerose (ALS). De lange-termijn veiligheid en tolerantie van tot 48 weken…
In dit onderzoek worden de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van enkele en meerdere oplopende doses GDC-0134 beoordeeld bij patiënten met amyotrofe laterale sclerose (ALS). Hieronder worden specifieke doelstellingen en de bijbehorende…
Primaire doelstellingen: • Het beoordelen van de werkzaamheid van een 48 weken durende kuur met mavacamten in vergelijking met placebo op de door patiënten gerapporteerde gezondheidsstatus (symptomen en fysieke beperkingen)• Het beoordelen van de…