4 resultaten
Het doel van dit onderzoek is om de werkzaamheid en de veiligheid van neoGAA ten opzichte van alglucosidase alfa te bepalen, wanneer dit gedurende 49 weken eens per 2 weken wordt toegediend in zowel kinderen als volwassenen. Daarnaast zit er een…
In dit onderzoek worden de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van enkele en meerdere oplopende dosesGDC-0134 beoordeeld bij patiënten met amyotrofe laterale sclerose (ALS). De lange-termijn veiligheid en tolerantie van tot 48 weken…
In dit onderzoek worden de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van enkele en meerdere oplopende doses GDC-0134 beoordeeld bij patiënten met amyotrofe laterale sclerose (ALS). Hieronder worden specifieke doelstellingen en de bijbehorende…
Primaire doelstelling:* Event-free survival (EFS) vergelijken tussen AG-120 + azacitidine en placebo + azacitidine.Belangrijkste secundaire doelstellingen:* Om de volledige remissie (CR) -snelheid tussen AG-120 + azacitidine en placebo + azacitidine…