3 resultaten
Het doel van dit onderzoek is om de werkzaamheid en de veiligheid van neoGAA ten opzichte van alglucosidase alfa te bepalen, wanneer dit gedurende 49 weken eens per 2 weken wordt toegediend in zowel kinderen als volwassenen. Daarnaast zit er een…
Primaire doelstelling: • Evalueren van het behandeleffect van NGM282 zoals gemeten aan de hand van de gemiddelde verandering in alkalinefosfatase (ALP) vanaf baseline tot week 12 bij patiënten met PSC.Secundaire doelstellingen:• Beoordelen van de…
Primaire doelstellingHet genereren van bewijs dat de domeinspecificatie (aan de hand van moderne psychometrische methoden), betrouwbaarheid, validiteit en responsiviteit (zinvolle verandering binnen proefpersonen) aantoont van eindpunten van door de…