2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
the primary objective is to evaluate the effect of BXL628 on the bladder volume at the first involuntary contraction following 4 weeks of treatment; the secondary objectives are to determine the effect of BXL628 on symptom severity measured by a…
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Primaire doelstelling(en):• Het vergelijken van de werkzaamheid van viltolarsen, intraveneus toegediend (IV) in wekelijkse doses van 80 mg/kg gedurende een behandelperiode van 48 weken vs. placebocontroles bij ambulante jongens met DMD in de…