Zoeken naar een onderzoek

Een dubbelgemaskeerd, gerandomiseerd, gecontroleerd onderzoek met meerdere doses ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid en systemische blootstelling van QR-110 bij proefpersonen met amaurosis congenita van Leber (LCA) als gevolg van c.2991+1655A>G-mutatie (p.Cys998X) in het CEP290-gen

Primair: Evalueren van de werkzaamheid van QR-110 toegediend door intravitreale (IVT) injectie.Secundair: 1. Evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van QR-110 toegediend via IVT-injectie.2. Evalueren van veranderingen in patiënt-…