MRI-geleide high intensity focused ultrasound (MR-HIFU) voor patiënten met desmoïd-type fibromatose: de MAGNIFIED studie

Desmoid-type fibromatose (DTF) is een zeldzame, histologisch goedaardige tumor
van de weke delen. Hoewel DTF niet kan uitzaaien, is het klinische beloop
onvoorspelbaar en kan het agressief zijn vanwege lokale invasieve groei. Veel
intensieve behandelingen (d.w.z. chirurgie, systemische behandelingen,
radiotherapie) kunnen worden overwogen bij patiënten met symptomatische ziekte,
maar helaas garanderen deze 'traditionele' behandelingsopties geen succes. De
kans op een lokaal recidief na operatie is hoog en de respons na systemische
behandeling en radiotherapie is teleurstellend. Actieve surveillance wordt nu
aanbevolen als eerstelijnsbehandeling voor de meeste patiënten met DTF. De
symptomen kunnen echter ernstig zijn en patiënten zijn vaak beperkt in hun
dagelijks leven vanwege pijn, functionele beperkingen en/of psychische
problemen. Daarom is de ontwikkeling van nieuwe behandelingsmodaliteiten die de
kwaliteit van leven verbeteren en/of tumorcontrole bereiken, met een minimaal
risico op enige vorm van schade, gerechtvaardigd. MR-HIFU is een veelbelovende
niet-invasieve techniek die gebruik maakt van gerichte ultrasone golven om
tumoren thermisch te ableren, terwijl de bijwerkingen voor de omliggende
gezonde weefsels worden geminimaliseerd. Gezien de veelbelovende resultaten van
eerdere studies die hebben gekeken naar MR-HIFU als behandelingsmodaliteit voor
DTF-patiënten, veronderstellen we dat DTF-patiënten baat kunnen hebben bij
behandeling met MR-HIFU.

Het doel van deze studie is om de werkzaamheid van MR-HIFU als
behandelingsmodaliteit voor desmoid-type fibromatose (DTF) te beoordelen.

Dit is een tweetraps, open-label, eenarmige, prospectieve fase 2-studie.

Alle patiënten zullen een adequate MR-HIFU behandelprocedure ondergaan met als doel totale tumorablatie (bestaande uit één of meerdere behandelingen).

Deelname aan het onderzoek brengt beperkte tot matige lasten en risico's met
zich mee voor de patiënt. Wat de voordelen betreft, kunnen patiënten die aan
dit onderzoek deelnemen, hun persoonlijke tevredenheidsscore verbeteren en/of
duurzame controle of vermindering van het tumorvolume ervaren als gevolg van de
MR-HIFU-interventie. Patiënten die worden behandeld met MR-HIFU lopen een
(klein) risico op huidverbranding, thermische schade aan aangrenzende
structuren en pijn veroorzaakt door de MR-HIFU-procedure. De in-en
exclusiecriteria zullen het risico op schade aan kritieke structuren
minimaliseren. Ernstige bijwerkingen als gevolg van de interventie zijn niet te
verwachten. In termen van belasting moeten patiënten een bezoek brengen aan het
Universitair Medisch Centrum Utrecht (UMCU) voor een polikliniekbezoek
voorafgaand aan de behandeling en de MR-HIFU-behandeling zelf en moeten ze een
interventie ondergaan onder sedatie (maximale duur van 4 uur). Het
vervolgschema van dit onderzoek vermeldt hetzelfde aantal bezoeken als de
huidige op de consensus gebaseerde richtlijn voor desmoïdtumoren. Patiënten
zullen worden gevraagd de HRQoL-vragenlijsten in te vullen vóór en 6 en 12
maanden na voltooiing van de behandeling. Al met al beschouwen wij de lasten en
risico's als beperkt tot matig.