Primair:- Om het effect van TAK-861 op overmatige slaperigheid overdag (EDS) te beoordelen, zoals gemeten door slaaplatentie van de Maintenance of Wakefulness Test (MWT).Raadpleeg het onderzoeksprotocol voor een gedetailleerde beschrijving van het…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Slaapstoornissen (incl. subtypes)
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Verandering van baseline tot week 8 in gemiddelde slaaplatentie van de MWT
Secundaire uitkomstmaten
- Verandering van baseline tot week 8 in ESS-totaalscore.
- WCR in week 8
- Optreden van ten minste 1 tijdens de behandeling optredende bijwerking (TEAE).
Raadpleeg het protocolgedeelte voor gedetailleerde secundaire studieparameters.
Achtergrond van het onderzoek
Deze studie is opgezet om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van
meerdere orale doses TAK-861 te evalueren bij deelnemers met narcolepsie type 1
(NT1).
Narcolepsie met kataplexie, of NT1, is volgens de criteria van de International
Classification of Sleep Disorders, 3rd Edition (ICSD-3) gedefinieerd als lage
niveaus van orexine (OX) in de cerebrospinale vloeistof (CSF) (<=110 pg/ml, of
minder dan een derde van de normale niveaus), als gevolg van het bijna
volledige verlies van OX-producerende neuronen. Een orexine type-2-receptor
(OX2R)-agonist is dus de eerste benadering om het verlies van OX-peptide in de
hersenen direct aan te pakken, aangezien het de OX2R-signalering bij de
postsynaptische receptoren kan herstellen en mogelijk effectiever is dan de
huidige therapieën bij de behandeling van het gehele NT1. pentade, vooral EDS
en kataplexie.
Raadpleeg het gedeelte Inleiding, studieachtergrond beschreven in het
onderzoeksprotocol.
Doel van het onderzoek
Primair:
- Om het effect van TAK-861 op overmatige slaperigheid overdag (EDS) te
beoordelen, zoals gemeten door slaaplatentie van de Maintenance of Wakefulness
Test (MWT).
Raadpleeg het onderzoeksprotocol voor een gedetailleerde beschrijving van het
secundaire doel van het onderzoek
Onderzoeksopzet
Dit is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicenter, 8
weken durende parallelle groepsstudie om de werkzaamheid, veiligheid en
verdraagbaarheid van 4 orale doseringsregimes van TAK-861 te evalueren.
Raadpleeg het onderzoeksontwerp dat wordt beschreven in het onderzoeksprotocol.
Onderzoeksproduct en/of interventie
Arm 1 - dosis van 1 mg met een tussenpoos van 3 uur Arm 2 - dosis van 4 mg met een tussenpoos van 3 uur Arm 3 - dosis 2 mg volg 5 mg app 3 uur uit elkaar Arm 4 dosis 7 mg per dag Arm 5 overeenkomende placebo Aangezien de studie geblindeerd is, zullen patiënten in arm 1-4 ook een placebo krijgen
Inschatting van belasting en risico
Bij vraag E worden de lasten en risico's van deelname beschreven, evenals de
(mogelijke) baten.
Beoordeling van beschikbare niet-klinische en klinische gegevens, waaronder de
niet-ernstige, milde TEAE's die zijn gerapporteerd in lopende studie
TAK-861-1001, ondersteunt een gunstige baten-risicoverhouding voor deze studie
met TAK-861. Raadpleeg de nieuwste versie van de TAK-861 IB voor de algemene
baten/risicobeoordeling en de meest actuele informatie over
geneesmiddelmetabolisme, PK, werkzaamheid en veiligheid van TAK-861.
Raadpleeg hoofdstuk 2.3 van het protocol voor een gedetailleerde
baten/risicobeoordeling.
Publiek
Hayden Avenue 95
Lexington MA 02421
US
Wetenschappelijk
Hayden Avenue 95
Lexington MA 02421
US
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
1. De deelnemer is tussen 18 en 70 jaar oud op het moment van ondertekening van
het geïnformeerd toestemmingsformulier (ICF).
2. De deelnemer heeft een BMI (Body Mass Index) van 18 tot 40 kilogram per
vierkante meter [kg/m^2] (inclusief).
3. De deelnemer heeft een International Classification of Sleep Disorders, 3rd
Edition (ICSD-3) diagnose van narcolepsie type 1 (NT1) volgens polysomnografie
(PSG)/Multiple Sleep Latency Test (MSLT), uitgevoerd in de afgelopen 10 jaar.
4. De deelnemer is positief voor het humaan leukocytenantigeen (HLA) genotype
HLA-DQB1*06:02 of resultaten van cerebrospinale vloeistof (CSF)-testen geven
aan dat de CSF-orexine (OX)/hypocretine-1-concentratie van de deelnemer <110
picogram per milliliter is ([ pg/ml] (of minder dan een derde van de gemiddelde
waarden verkregen bij normale deelnemers binnen dezelfde gestandaardiseerde
test).
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
1. De deelnemer heeft een huidige medische aandoening, anders dan narcolepsie
met kataplexie, geassocieerd met EDS (Excessive daytime sleepiness [Overmatige
slaperigheid overdag]).
2. De deelnemer heeft een medisch belangrijke lever- of schildklieraandoening.
3. De deelnemer heeft in de afgelopen 5 jaar een voorgeschiedenis van kanker
(geldt niet voor deelnemers met carcinoma in situ dat zonder verdere
behandeling is opgelost of basaalcelkanker)
4. De deelnemer heeft klinisch significante coronaire hartziekte, een
voorgeschiedenis van myocardinfarct, klinisch significante angina, klinisch
significante hartritmestoornis of hartfalen.
5. De deelnemer heeft een klinisch significante voorgeschiedenis van
hoofdletsel of -trauma.
6. De deelnemer heeft een voorgeschiedenis van epilepsie, toevallen of
convulsies, of heeft een familiegeschiedenis van erfelijke aandoeningen die
verband houden met epileptische aanvallen (met uitzondering van een enkele
koortsstuip in de kindertijd).
7. De deelnemer heeft één of meer van de volgende psychische stoornissen:
a. Een huidige instabiele psychische aandoening.
b. Huidige of voorgeschiedenis van manische of hypomanische episode,
schizofrenie of een andere psychotische aandoening, waaronder schizo-affectieve
aandoening, ernstige depressie met psychotische kenmerken, bipolaire depressie
met psychotische kenmerken, obsessieve compulsieve aandoening, verstandelijke
beperking, organische psychische aandoeningen of psychische aandoeningen als
gevolg van een algemene medische aandoening zoals gedefinieerd in de Diagnostic
and Statistical Manual of Mental Disorders, 5e editie (DSM-5).
c. Huidige diagnose of geschiedenis van aandoening in middelengebruik zoals
gedefinieerd in de DSM-5.
d. Huidige actieve ernstige depressieve episode (MDE) of die in de afgelopen 6
maanden een actieve MDE heeft gehad.
8. De deelnemer heeft een voorgeschiedenis van cerebrale ischemie, transiënte
ischemische aanval (< 5 jaar geleden), intracranieel aneurysma of
arterioveneuze misvorming.
9. De deelnemer heeft een positief testresultaat voor hepatitis
B-oppervlakteantigeen, hepatitis C-antilichaam of humaan immunodeficiëntievirus
(HIV) antilichaam/antigeen.
10. De renale kreatinineklaring van de deelnemer (Cockcroft-Gault-vergelijking)
is <=50 ml/minuut.
11. De deelnemer heeft waarden voor alanineaminotransferase (ALT) of
aspartaataminotransferase (AST) die >1,5 keer de bovengrens van normaal (ULN)
zijn.
12. De onderzoeker beschouwt de deelnemer als iemand die onmiddellijk risico op
zelfmoord of letsel aan zichzelf, anderen of eigendommen heeft, of de deelnemer
heeft in het afgelopen jaar een poging tot zelfmoord gedaan.
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2022-001654-38-NL |
| ClinicalTrials.gov | NCT05687903 |
| CCMO | NL82933.100.22 |