Gematchte onverwante donor versus haplo-identieke donor voor allogene stamceltransplantatie bij patiënten met acute leukemie met identieke GVHD-profylaxe - Een gerandomiseerde, prospectieve Europese studie.

Allogene stamceltransplantatie voor Acute Leukemie en hoog risico MDS met een
gematchte onverwante donor (10/10 HLA identiek) wordt beschouwd als de beste
alternatieve donoroptie indien een geen HLA identieke familie donor beschikbaar
is. Het toedienen van post-transplantatie cyclofosfamide als GvHD profylaxe
heeft het aantal stamceltransplantaties met een haplo-identieke donor
wereldwijd doen toenemen en retrospectieve studies vertonen gelijkwaardige
resultaten met een lagere relapse incidentie wanneer myoablatieve
conditionering is gebruikt. Als de haplo-identieke donor een verminderd relapse
incidentie geeft, dan zal dit van grote waarde zijn binnen allogeen
transplanteren beleid, snellere donorbeschikbaarheid en afname van kosten
binnen de stamceltransplantatie procedures geven. Daarom is het van belang om
een gerandomiseerde, prospectieve studie met gelijke conditioneringsschema*s en
identieke GvHD profylaxe met post-transplantatie cyclofosfamide.

Hypothese: allogene stamceltransplantatie met een haplo-identieke donor en
post-allo cyclofosfamide, verbeterd de anti-leukemische activiteit ten opzichte
van een 10/10 HLA gematchte onverwante donor en vermindering van relapse
incidentie 2 jaar na stamceltransplantatie met 10%.

Primair doel is de vergelijking van anti-leukemische activiteit na allogene
stamceltransplantatie voor patiënten met acute leukemie in remissie tussen een
10/10 HLA gematchte onverwante donor en een haplo-identieke donor.

Secundair doel is het beoordelen en vergelijken de veiligheid en effectiviteit
van de behandeling in beide armen op non-relaps mortaliteit (NRM), relapse-free
overleving (RFS), overal survival (OS), kwaliteit van leven, bijwerkingen,
ontwikkeling van acute en chronische graft versus host ziekte alsook bloed
herstelwaarden, chimerisme en invloed meetbare restziekte (MRD).

Open label, multicenter, internationaal, gerandomiseerd fase II onderzoek
tussen 2 behandelarmen.

Behandelarm A is allogene stamceltransplantatie met een 10/10 HLA gematchte
onverwante donor.
Behandelarm B is allogene stamceltransplantatie met een haplo-identieke donor.

Allogene stamcelbron: PBSC donorcellen van gematchte onverwante donor of haplo-identieke donor. Conditionering voor de transplantatie is in beide armen gelijk afhankelijk van leeftijd patient: <= 50 jaar: Busulfan (16 mg/kgBW oraal of 12.8 mg/kgBW i.v.) / fludarabine (160 mg/m2) of TBI (12 - 13.2 Gy) / fludarabine (160 mg/m2) > 50 jaar (of Sorror score >= 3): Busulfan (12 mg/kgBW oraal of 9.6 mg/kgBW i.v.) / fludarabine (160 mg/m2) of TBI (8 Gy) / fludarabine (160 mg/m2) De GvHD profylaxe is in beide armen gelijk: Cyclofosfamide 50mg/kg op dag +3 en +4 Tacrollimus vanaf dag +5 tot dg +120 MMF van dag +5 tot dag +35

Het algemene risico van deelname aan deze studie is hetzelfde als het risico
van een stamceltransplantatie behandeling buiten deze studie.