Het primaire onderzoeksdoel is de veiligheid op lange termijn van RGX-501 en de secundaire evaluatie van de langetermijneffecten van RGX-501 op LDL-C en andere lipidenparameters.
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Lipidenmetabolismestoornissen
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Het primaire doel is om de veiligheid van RGX-501 op lange termijn te
evalueren.
Secundaire uitkomstmaten
Secundaire doelstellingen zijn:
Het langetermijneffect van RGX-501 op LDL-C en andere lipidenparameters
evalueren,
en
Om de impact op lange termijn van RGX-501 op het gebruik van andere
lipidenverlagende middelen te evalueren, waaronder aferese.
Achtergrond van het onderzoek
RGX-501 is een gentherapie voor onderzoek bij patiënten met HoFH. RGX-501 is
een op lever gerichte AAV vector serotype 8 (AAV8) gebaseerde gentherapie die
genen bevat die expressie van functionele LDLR in getransfecteerde cellen
mogelijk maken. Verwacht wordt dat hepatocyten, na toediening van gentherapie,
in staat zullen zijn functionele, transgene LDLR's tot expressie te brengen die
kunnen binden aan LDL-C en deze uit de circulatie kunnen verwijderen.
Doel van het onderzoek
Het primaire onderzoeksdoel is de veiligheid op lange termijn van RGX-501 en de
secundaire evaluatie van de langetermijneffecten van RGX-501 op LDL-C en andere
lipidenparameters.
Onderzoeksopzet
Dit is een verkennende, observationele studie om de veiligheid en de
doeltreffendheid op lange termijn te evalueren na een enkele toediening van
RGX-501.
Inschatting van belasting en risico
De mogelijke risico's bij deelname aan deze studie zijn onder andere het risico
en het ongemak van bloedafname. De risico's van bloedafnamens zijn onder andere
tijdelijk ongemak van de naald in je arm, flauwvallen, blauwe plekken, stolling
en zwelling op de plaats van de naald en, in zeldzame gevallen, infectie.
Publiek
Blackwell Road 9600 Suite 210
Maryland 20850
US
Wetenschappelijk
Blackwell Road 9600 Suite 210
Maryland 20850
US
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
Om in aanmerking te komen voor deelname aan dit onderzoek, moet een deelnemer
eerder RGX-501 hebben ontvangen in een apart hoofdonderzoek, en de deelnemer of
de wettelijke voogd (en) van de deelnemer is / zijn / zijn bereid en in staat
om een schriftelijke, getekende toestemming te verlenen nadat de aard van het
onderzoek is uitgelegd, voorafgaand aan alle onderzoeks-gerelateerde
procedures.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
zie inclusiecriteria
Opzet
Deelname
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
Register | ID |
---|---|
EudraCT | EUCTR2019-004496-39-NL |
ClinicalTrials.gov | NCT04080050 |
CCMO | NL73955.000.20 |