Een fase 3, multicenter, open-label extensie studie met Patidegib topicale gel, 2% bij patiënten met Gorlin syndroom (Basaalcel naevus syndroom)

1. De proefpersoon moet tenminste 18 jaar oud zijn.
2. De proefpersoon moet schriftelijk geïnformeerde toestemming geven voor de
studie.
3. De proefpersoon moet PellePharm-onderzoek 926-201 of 926-301 hebben afgerond.
4. Proefpersonen van het Pelle-926-301-onderzoek moeten voorafgaand aan het
screeningsbezoek van dit onderzoek het laatste behandelingsbezoek van onderzoek
301 hebben afgerond. Ook moeten zij alle aan onderzoek 301 gerelateerde
procedures afronden vóór het baselinebezoek van dit onderzoek.
5. De proefpersoon moet voldoen aan de criteria voor Gorlin (Basaalcel naevus
syndroom), inclusief major criterium #a plus 1 additioneel major criterium of
plus 2 additionele minor criteria zoals weergeven in Apendix 17.2 van het
studieprotocol.
6. De proefpersoon moet bereid zijn om voor de duur van het onderzoek af te
zien van de toepassing van topicale medicatie die geen deel uitmaakt van het
onderzoek (voorgeschreven of zelfzorgmedicijnen) op de gezichtshuid, tenzij
voorgeschreven door de onderzoeker. Vochtinbrengers en emolliëntia zijn
toegestaan. De proefpersonen wordt aangeraden om dagelijks een door hen
verkozen zonnebrandcrème met een beschermingsfactor (SPF) van ten minste 30 te
gebruiken op alle blootgestelde delen van de huid.
7. Vrouwelijke proefpersonen moeten een negatieve zwangerschapstest hebben (een
serumzwangerschapstest ten tijde van het screeningsbezoek, een
urinezwangerschapstest ten tijde van het baselinebezoek). Voor proefpersonen
van onderzoek 301 is een negatief resultaat van een serumzwangerschapstest als
onderdeel van onderzoek 301 aanvaardbaar, indien de test binnen 7 dagen vóór
het screeningsbezoek van dit onderzoek is uitgevoerd.
8. Indien de proefpersoon een vrouw is die kinderen kan krijgen, moet zij
bereid zijn om geboortebeperkingsmethoden te gebruiken die als zeer effectief
worden beschouwd (bijlage 17.1). Hormonale anticonceptie dient aangevuld te
worden met een barrièremethode (bij voorkeur een condoom). Geboortebeperking
dient vóór baseline te beginnen en gedurende het gehele onderzoek, tot 30 dagen
na de laatste toepassing van het onderzoeksmiddel, voort te duren
9. Indien de proefpersoon een man is met een vrouwelijke sekspartner die
kinderen kan krijgen, moet de proefpersoon bereid zijn om condooms te
gebruiken, zelfs na een vasectomie; dit gebruik dient vóór baseline te beginnen
en gedurende het gehele onderzoek, tot minimaal 3 maanden na de laatste
toepassing van het onderzoeksmiddel voort te duren.
10. De proefpersoon is bereid om alle basaalcelcarcinomen (BCC*s) in het
gezicht te laten evalueren en de behandelingsaanbevelingen op te volgen die
uitsluitend door de onderzoeker worden gedaan.
11. De proefpersoon is bereid af te zien van de behandeling van BCC's in het
gezicht met enig ander middel dan het onderzoeksmiddel, tenzij de onderzoeker
van mening is dat uitstel van de behandeling van een BCC de gezondheid van de
proefpersoon in gevaar zou kunnen brengen. In dergelijke gevallen is de enige
andere toegestane vorm van behandeling een chirurgische ingreep.

1. De proefpersoon heeft een topische behandeling van het gezicht of
systemische behandelingen gebruikt die de evaluatie van het onderzoeksmiddel
zouden kunnen beïnvloeden (zie sectie 7.1 van het studieprotocol voor details).
2. De proefpersoon is bekend met een overgevoeligheid voor één of meer
ingrediënten in het studieproduct.
3. De proefpersoon kan of wil zich niet houden aan de studiebezoeken en -testen.
4. De proefpersoon neemt momenteel deel aan, heeft recent deelgenomen aan
(binnen vijf halfwaardetijden van het experimentele geneesmiddel of, indien de
halfwaardetijd niet bekend is, in de laatste 6 maanden voorafgaand aan het
screeningsbezoek), of is van plan (tijdens deelname aan dit onderzoek) deel te
nemen aan een onderzoek naar een experimenteel geneesmiddel (met uitzondering
van onderzoek 301).
5. De proefpersoon is een vrouw die kinderen kan krijgen en is niet bereid of
in staat te voldoen aan de maatregelen ter voorkoming van een zwangerschap.
6. De proefpersoon is zwanger of geeft borstvoeding.
7. De proefpersoon heeft een aandoening waardoor, naar de mening van de
onderzoeker, hij of zij aan een significant risico blootgesteld zou worden, of
welke de studieresultaten zou kunnen beïnvloeden, dan wel zou kunnen
interfereren met de deelname van de proefpersoon. Het zou kunnen gaan om een
andere huidaandoening in het verleden (b.v. ernstig exceem in het gezicht),
metabole dysfunctie, bevindingen tijdens het lichamelijk onderzoek of
laboratorium onderzoek, welke kunnen leiden tot verdenking voor een ziekte of
aandoening die een contraindicatie zou zijn voor het gebruik van het
studieproduct of die de studieresultaten mogelijk kunnen beïnvloeden of de
proefpersoon aan een hoog risico zou blootstellen voor wat betreft complicaties
van de behandeling.