Het algemeen doel van het onderzoek is om het natuurlijke beloop van de ziekte en het stadium specifieke morbiditeits- en mortaliteitsfactoren te onderzoeken in een longitudinale observationele studie. Tevens gaan wij verbanden onderzoeken tussen de…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Nier- en urinewegaandoeningen, congenitaal
- Nefropathieën
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Om factoren van ziekteprogressie te onderzoeken en de relatie met ziekte
biomarkers en het begin en ernst van ADPKD gerelateerde uitkomsten zoals
hypertensie, nierfunctie, nierpijn, albuminurie, urine concentrerend vermogen,
cyste infectie, nierstenen,
en andere parameters.
Secundaire uitkomstmaten
Het samenvatten van de mate van zelf geschatte ziekte-ernst, pijn, kwaliteit
van leven, ADPKD gerelateerde gezondheidslasten en ziektekosten gebruik.
Achtergrond van het onderzoek
Autosomaal Dominante Polycystische Nierziekte (ADPKD) wordt gekenmerkt door
progressieve vorming van cysten in beide nieren, met als gevolg eind stadium
nierfalen. Het is de meest voorkomende erfelijke ziekte met een prevalentie van
1 op 400 tot 1 op 1.000 personen. ADPKD is een belangrijke oorzaak van
nierfalen. Helaas zijn er weinig bewezen effectieve behandelingen om progressie
van de ziekte nog te stoppen. Op dit moment is één medicament effectief
gebleken en worden een aantal anderen geneesmiddelen in klinische trials
onderzocht. Nu één middel effectief is gebleken en mogelijk in de toekomst
meerdere, dan zal de vervolg vraag zijn, wie we moeten behandelen en wanneer.
ADPKD is een progressieve aandoening en daarom lijkt de meest logische stap zo
vroeg mogelijk de behandeling te starten om gevolgen voor de lange termijn,
nierfalen en cardiovasculaire en lever complicaties, te vertragen of te
voorkomen. Daarentegen, slechts 70% van de patiënten ontwikkelt eindstadium
nierfalen en lang niet alle patiënten zullen gezondheidsrisico's ervaren wegens
hun ziekte. Daarom zal het niet passend zijn om alle patiënten te behandelen
met een levenslange medische behandeling, welke ook risico's met zich
meebrengt. Het huidige observationele cohort met voldoende looptijd is
specifiek ontwikkeld om nieuwe biomarkers en determinanten te ontwikkelen om
snelheid van nierfunctieachteruitgang te kunnen voorspellen en volgen.
Doel van het onderzoek
Het algemeen doel van het onderzoek is om het natuurlijke beloop van de ziekte
en het stadium specifieke morbiditeits- en mortaliteitsfactoren te onderzoeken
in een longitudinale observationele studie. Tevens gaan wij verbanden
onderzoeken tussen de patiënt gemelde ziekte belevingen, kwaliteit van leven,
pijn, zelf geschatte gezondheidsstatus, en zorglasten) en nieuwe biomarkers
welke alleen of in combinatie, ziekte progressie kunnen voorspellen.
Het primaire doel is om nierziekteprogressie te onderzoeken en de relatie met
ziekte biomarkers en het begin en de ernst van ADPKD gerelateerde uitkomsten.
De secundaire doelstellingen zijn 1) om leverziekte progressie te onderzoeken
en de relatie met ziekte biomarkers, en het begin en ernst van ADPKD
gerelateerde uitkomsten. 2) om een relatie te zoeken tussen de nier- en
leveraandoening en door de patiënt gemelde klachten. 3) om nieuwe variabelen te
onderzoeken en te identificeren welke ziekteprogressie kunnen voorspellen.
Onderzoeksopzet
Multi-center, longitudinale, observationele, investigator-driven cohort studie,
met minimale studie duur 9 jaar.
Inschatting van belasting en risico
In vergelijking met standaard klinische zorg zijn de lasten en risico's
verbonden aan deelname als volgt:
In het algemeen bezoeken ADPKD patiënten de polikliniek eens in de 3 tot 12
maanden. Voor deze studie legt de
patiënt derhalve maar 0 extra bezoeken aan de polikliniek af dan routinematig
gepland
• In het algemeen verzamelen ADPKD patiënten voorafgaand aan een polikliniek
bezoek 24 uur urine en wordt er
bloed geprikt voor standaard zorg. Tijdens het bezoek zal er derhalve niet
extra geprikt worden, maar wel extra bloed
worden afgenomen voor biobanking
• 4 keer een MRI-scan van de lever en de nieren (zonder contrast)
• 4 keer een vragenlijst
De deelnemers hebben geen voordeel aan deelname aan de studie.
Publiek
Hanzeplein 1
Groningen 9713 GZ
NL
Wetenschappelijk
Hanzeplein 1
Groningen 9713 GZ
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
1. Diagnose ADPKD, gebaseerd op de gemodificeerde Ravine criteria of
gedocumenteerd door behandelend nefroloog of internist.
2. leeftijd ouder dan 18 jaar.
3. Informed consent getekend.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
• Patiënten, die waarschijnlijk niet aan de st (vanwege bijvoorbeeld medische
aandoeningen waarvoor een langere onderbreking of beëindiging, middelenmisbruik
of niet-medicatie trouw)
• Patienten met medicatie of andere ziektes die de eindpunten van de studie
negatief kunnen beïnvloeden, bijv. diabetes mellitus, >1 gram proteinurie per
24h, gebruik van nefrotoxische medicijnen, bijv. chronisch NSAID gebruik,
cyclosporine, lithium, immunosuppresiva
• Patienten die nierfunctie vervangende therapie krijgen( e.g. dialyse of
transplantatie)
• Zwangerschap op moment van inclusie.
• Patiënten met een levensverwachting minder dan 1 jaar op moment van inclusie.
Opzet
Deelname
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| CCMO | NL43496.042.13 |