Het primaire doel van dit onderzoek is om het effect van autologe stamceltransplantatie op de microangiopathie van systemische sclerose patiënten te begrijpen, hiervoor zal gebruik gemaakt worden van nagelriem microscopie. Het secundaire doel is om…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Auto-immuunziekten
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
De microangiopathie zal worden beoordeeld middels een nagelriem microscopie
onderoek. Het patroon dat daarbij wordt gezien zal worden geclassificeerd als
'early', 'active' of 'late'. Daarnaast zal de dichtheid van de capillairen, het
aantal reuzecapillairen en het aantal micro-haemorragieën worden geteld. Ook
worden de PRINCE, MES score en mNEMO score berekend.
Secundaire uitkomstmaten
Om de klinische respons te beoordelen, zal er een 'physician global assessment'
worden gedaan per orgaansysteem. Ook zal de Medsger score voor ziekte ernst en
de HAQ-DI worden berekend.
Achtergrond van het onderzoek
De resultaten van klinische trials, die het effect van autologe
stamceltransplantatie op systemische sclerose onderzoeken, zijn veel belovend.
Echter, de therapie gerelateerde mortaliteit is hoog en niet alle patiënten
hebben profijt van de autologe stamcel transplantatie. Daarom is er meer
onderzoek nodig om het biologische effect van autologe stamceltransplantatie op
systemische sclerose te begrijpen. Ongecontroleerde case series laten
aanwijzingen zien voor de reversibiliteit van microangiopathie na
stamceltransplantatie.
Doel van het onderzoek
Het primaire doel van dit onderzoek is om het effect van autologe
stamceltransplantatie op de microangiopathie van systemische sclerose patiënten
te begrijpen, hiervoor zal gebruik gemaakt worden van nagelriem microscopie.
Het secundaire doel is om de correlatie van de bevindingen van het nagelriem
microscopie onderzoek te correleren aan de klinische respons.
Onderzoeksopzet
prospectieve nested case-controle studie
Inschatting van belasting en risico
De deelnemers aan dit onderzoek zullen worden uitgenodigd voor een eenmalig
bezoek aan het LUMC voor een nagelriem microscopie onderzoek. Dit onderzoek is
niet invasief of pijnlijk en duurt ongeveer 15 tot 30 minuten. Als de
auto-antistof status niet bepaald is in de afgelopen 12 maanden, zal
additioneel bloed worden afgenomen. Relevante demografische en klinische
informatie zal worden verzameld uit de systemische sclerose biobank database.
Geen risico's zijn verbonden aan de deelname aan dit onderzoek.
Publiek
Albinusdreef 2
Leiden 2333 ZA
NL
Wetenschappelijk
Albinusdreef 2
Leiden 2333 ZA
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
1. ouder dan 18 jaar
2. systemische sclerose volgens de criteria van de American Rheumatism Association (1980)
3. ernstige systemische sclerose met:
a. ziekteduur < 4 jaar met modified Rodnan skin score > 15 en longbetrokkenheid
b. ziekteduur < 2 jaar met modified Rodnan skin score > 20 en bezinking > 25 mm/uur en/of Hb < 11 g/dL
4. schriftelijke toestemming
5. Kan en wil naar het LUMC komen voor een additioneel nagelriem microscopie onderzoek
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
geen
Opzet
Deelname
metc-ldd@lumc.nl
metc-ldd@lumc.nl
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| CCMO | NL59376.058.16 |