Veiligheid en werkzaamheid van turoctocog alfa pegol (N8-GP) bij profylaxe en behandeling van bloedingen bij eerder met N8-GP behandelde patiënten met ernstige hemofilie A

Het pathfinder8 onderzoek is opgezet om de beoordeling van de veiligheid en
werkzaamheid van N8-GP voort te kunnen zetten en aanvullende data te verzamelen
over lange termijn gebruik. Met het introduceren van 2 nieuwe behandelarmen
(twee en drie keer per week profylactische behandeling) voor de meerderheid van
de proefpersonen, wordt getracht potentiële verbeteringen aan te tonen in de
klinische uitkomsten doordat patiënten worden omgezet naar een milder bloeding
fenotype. Verder worden gewrichtsgezondheid en *target joints* beoordeeld bij
inclusie en geëvalueerd aan het einde van het onderzoek.

Primaire doel:
Het onderzoeken van de veiligheid van turoctocog alfa pegol tijdens voortgezet
gebruik voor het voorkomen en behandelen van bloedingen bij eerder met
turoctocog alfa pegol behandelde patienten met ernstige hemofilie A.

Secundaire doelen:
Het onderzoeken van het volgende bij patienten met ernstige hemofilie A die
eerder zijn behandeld met turoctocog alfa pegol:
* Ontwikkeling van FVIII remmers
* Werkzaamheid van turoctocog alfa pegol profylaxe
* Hemostatisch effect van turoctocog alfa pegol bij gebruik voor behandeling
van bloedingen

Dit fase 3 onderzoek is een multi-centrum, multi-nationaal, open-label,
niet-gerandomiseerd onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van turoctocog
alfa pegol tijdens profylaxe en behandeling van bloedingen. Er zullen drie
behandelarmen met turoctocog alfa pegol zijn (dosering één keer per week, twee
keer per week en drie keer per week). Er is geen comparator.

Intraveneuze injectie met turoctocog alfa pegol eenmaal, twee keer, of drie keer per week om bloedingen te voorkomen. Daarnaast worden doorbraakbloedingen tevens behandeld met een intraveneuze injectie met turoctocog alfa pegol.

Het onderzoek geeft een evaluatie van langere termijn veiligheid van turoctocog
alfa pegol en informatie over gewrichtsgezondheid en target joints zal worden
vastgelegd.
De huidige beschikbare klinische gegevens van het pathfinder programma
ondersteunen dat N8-GP het beoogde hemostatische potentieel heeft. De
belangrijkste risico's die worden geassocieerd met toediening van turoctocog
alfa pegol zijn ontwikkeling van remmers en allergische/overgevoeligheid
reacties, wat zeer bekende klasse effecten zijn voor FVIII producten.