De patiënten die een van de voorloopstudies met eltrombopag volledig hebben doorlopen de gelegenheid geven om eltrombopag door te gebruiken.
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Hematologische aandoeningen NEG
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Bijwerkingen.
Secundaire uitkomstmaten
Geen.
Achtergrond van het onderzoek
Eltrombopag is een oraal werkzame, klein molecuul trombopoiëtine
receptoragonist die wordt onderzocht bij patiënten met aandoeningen die te
maken hebben met trombocytopenie. Het middel is geregistreerd voor de
behandeling van volwassenen met chronische idiopatische trombocytopenische
purpura (ITP) na splenectomie of als de patiënt refractair is voor andere
behandelingen. ITP is een ziekte waarbij het trombocytenaantal laag is
(<150Gi/L). Bij het myelodysplastische syndroom (MDS) en bij acute myeloïde
leukemie (AML) kan de megakaryopoiëse zowel kwalitatief (tekort aan
megakaryocyten) als kwantitatief (versterkte apoptose bij MDS) verstoord zijn.
Opvallend is dat apoptose van magakaryocyten ook bij ITP gezien wordt. Op basis
van de pathofysiologie van MDS en AML en op basis van het bekende
werkingsmechanisme van eltrombopag is het aannemelijk dat eltrombopag effectief
is bij patiënten met MDS en AML.
Dit onderzoek is een vervolgstudie voor patiënten die een van de
voorloopstudies met eltrombopag bij ITP, MDS en AML volledig hebben doorlopen.
Het belangrijkste doel is om deze patiënten zo de gelegenheid te geven om
eltrombopag door te gebruiken. In Nederland zullen alleen MDL en AML patiënten
uit de ASPIRE studie (TRC114968) aan deze vervolgstudie mee gaan doen.
Doel van het onderzoek
De patiënten die een van de voorloopstudies met eltrombopag volledig hebben
doorlopen de gelegenheid geven om eltrombopag door te gebruiken.
Onderzoeksopzet
Fase IV ongecontroleerde open studie.
Alle patiënten krijgen eltrombopag, eerst in de laatste dosering van de
hoofdstudie. Vervolgens zijn dosisaanpassingen mogelijk.
Het onderzoek stopt als eltrombopag in Nederland op recept verkrijgbaar is voor
patiënten met MDS en AML of als eltrombopag op een andere manier beschikbaar
komt of totdat de de sponsor stopt met de ontwikkeling van eltrombopag.
Standaardzorg wordt voortgezet.
Ca. 100 patiënten.
Onderzoeksproduct en/of interventie
Behandeling met eltrombopag.
Inschatting van belasting en risico
Risico: Bijwerkingen van studiemedicatie.
Belasting: Bezoeken elke 1-2 weken of 1-2 maanden, afhankelijk van de
trombocytentelling.
Elk bezoek: lichamelijk onderzoek, bloedonderzoek (10-15 ml).
Bij de start: ECG en zwangerschapstest (indien relevant).
Publiek
Huis ter Heideweg 62
Zeist 3705 LZ
NL
Wetenschappelijk
Huis ter Heideweg 62
Zeist 3705 LZ
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
* De proefpersoon heeft in de laatste 28 dagen meegedaan aan een door GSK gesponsorde studie met eltrombopag (in NL: de ASPIRE studie) en heeft klinisch voordeel van de behandeling zonder dat er sprake is van onaanvaardbare toxiciteit.
* Vrouwelijke deelnemers en vrouwelijke partners van mannelijke deelnemers die kinderen kunnen krijgen moeten niet seksueel actief zijn of een veilige anticonceptiemethode gebruiken.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
* Eltrombopag definitief gestopt tijdens de hoofdstudie vanwege stopcriteria van de hoofdstudie.
Proefpersonen die definitief gestopt zijn omdat ze alle studiegerelateerde behandelingen hebben gestopt, worden toegelaten.
* Zwangerschap en borstvoeding. Inadequate anticonceptie, indien van toepassing.
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| Ander register | clinicaltrials.gov; registratienummer n.n.b. |
| EudraCT | EUCTR2013-001371-20-NL |
| CCMO | NL48025.029.14 |