Wij verwachten dat hypertoon zout vernevelingen bij patiënten met PCD luchtwegklachten verminderen en de kwaliteit van leven verbeteren.
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Respiratoire aandoeningen, congenitaal
- Bacteriële infectieziekten
- Luchtweginfecties
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Verandering in "St. George's Respiratory Questionnaire" score.
Secundaire uitkomstmaten
Verandering in "Quality of Life questionnaire for bronchiectasis patients"
score, longfunction, long clearance index, sputum kweek, inflammatorire markers
in sputum eb bloed, exacerbatie frequentie.
Achtergrond van het onderzoek
Primary ciliary dyskinesia (PCD) is een autosomaal recessieve aandoening, die
gekenmerkt wordt door dysfunctionele trilharen in de luchtwegen. Trilharen
vormen de basis van een effectieve slijmklaring van de luchtwegen. Patienten
hebben vaak last van herhaalde luchtweginfecties die tot permanente longschade
leiden. Tot op heden zijn er geen gerandomiseerde gecontrolleerde
therapeutische studies uitgevoerd bij patiënten met PCD. De behandeling is
grotendeels gebaseerd op "expert opinions" en is gefocused op de behandeling
van pulmonale exacerbaties. Behandelprotocollen zijn afgeleid van de
richtlijnen die voor patiënten met taaislijmziekte (CF) gelden. CF heeft echter
een andere ontstaanswijze waardoor de reactie op behandelingen anders kan zijn.
Bij gezonde mensen en bij CF en astma patiënten is aangetoond dat hypertoon
zout vernevelingen de slijmklaring verbeteren. Bij CF patiënten die tweemaal
daags vernevelen met hypertoon zout verbeteren de longfunctie, de luchtweg
klachten en zijn er minder exacerbaties. Er zijn nog maar weinig onderzoeken
gedaan bij patiënten met non-CF bronchiëctasiën en de resultaten van deze
studies zijn tegenstrijdig.
Doel van het onderzoek
Wij verwachten dat hypertoon zout vernevelingen bij patiënten met PCD
luchtwegklachten verminderen en de kwaliteit van leven verbeteren.
Onderzoeksopzet
Dit is een gerandomiseerde placebo-gecontrolleerde dubbel blinde cross-over
pilot studie, uitgevoerd in het VU medisch centrum en het Academisch Medisch
Centrum, Amsterdam. Deze studie heeft een AB/BA cross-over design met twee
interventies.
Onderzoeksproduct en/of interventie
A Hypertoon zout (7%) tweemaal daags verneveling, gedurende 3 maanden B Placebo: Isotoon zout (0.9%) tweemaal daags verneveling, gedurende 3 maanden
Inschatting van belasting en risico
De werking en veiligheid van hypertoon zout is aangetoond bij kinderen en
volwassenen met CF en non-CF bronchiëctasiën. Voor dit onderzoek moeten
patiënten 6 keer een studiebezoek afleggen, waarvan de helft gecombineerd kan
worden met de reguliere 3-maandelijkse bezoeken aan de polikliniek. Tijdens de
studiebezoeken wordt een anamnese afgenomen en wordt lichamelijk onderzoek
gedaan, een uitgebreide longfunctietest, sputum inductie en een venapunctie. Er
zijn kleine risico's verbonden aan dit onderzoek. Patiënten kunnen mogelijk
positieve effecten ervaren van de behandeling met hypertoon zout tijdens de
studie.
Publiek
De Boelelaan 1117
Amsterdam 1081 HV
NL
Wetenschappelijk
De Boelelaan 1117
Amsterdam 1081 HV
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
o Diagnose primaire ciliaire dyskinesie
o * 18 jaar
o In staat om longfunctie test uit te voeren
o De FEV1 waarde, gemeten bij de screening, moet binnen 10% van de beste behaalde waarde tijdens de voorafgaande 6 maanden en minimaal 40% van de voorspelde waarde voor lengte, leeftijd en geslacht.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
o Roken
o FEV1 < 40 %.
o Gebruik van of Pulmozyme, andere mucolytica of niet routine antibiotica middelen in de voorafgaande 30 dagen.
o Een verlaging van de longfunctie (FEV1) van meer dan 15 % of een oxyhemoglobine van < 90% na een test verneveling met hypertoon zout.
o Vrouwen die zwanger zijn of graag zwanger willen worden tijdens de studie
o Bekende kinine sulfaat allergie
o Myasthenia Gravis
o Lambert-Eaton syndroom
o Neuritis optica
o Tinnitis
o Atrium fibrillatie en andere ernstige cardiale afwijkingen.
o Epilepsie
o Glucose 6PD deficiëntie
Opzet
Deelname
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2013-001020-19-NL |
| CCMO | NL42765.029.13 |
| Ander register | NTR candidate nr 14470 |