Het primaire doel van dit onderzoek is het effect beoordelen van een individuele versus een standaard groeihormoonbehandeling van 1 mg/m2/dag op de volwassen lengte en 1 en 5 jaars groeirespons. Verder willen wij de lange termijn veiligheid van…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Endocriene en klieraandoeningen NEG
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Het effect van een individuele groeihormoonbehandeling versus een standaard
behandeling met 1 mg/m2/dag, beoordeling van de lange termijn veiligheid en
psychosociale ontwikkeling.
Secundaire uitkomstmaten
n.v.t.
Achtergrond van het onderzoek
SGA-geboren kinderen met een persisterend kleine lengte kunnen effectief worden
behandeld met groeihormoon. Meerdere studies hebben gekeken naar de korte en
lange termijn groeirespons van verschillende groeihormoondoseringen, maar de
optimale dosis voor te kleine SGA-geboren kinderen is nog niet bekend. De
Ridder et al. heeft een model ontwikkeld om de lengte bij start puberteit en de
eindlengte van te kleine SGA-geboren kinderen te voorspellen, vóór start van de
groeihormoonbehandeling. Het model van De Ridder et al. kan gebruikt worden om
de volwassen lengte voor een individueel kind te voorspellen. Op basis hiervan
kan er een individuele groeihormoondosering worden bepaald en voorgeschreven.
Door dit model te gebruiken om een individuele groeihormoondosering te bepalen
kan mogelijk zorgen voor een betere individuele behandeling.
Doel van het onderzoek
Het primaire doel van dit onderzoek is het effect beoordelen van een
individuele versus een standaard groeihormoonbehandeling van 1 mg/m2/dag op de
volwassen lengte en 1 en 5 jaars groeirespons. Verder willen wij de lange
termijn veiligheid van groeihormoon op insulinegevoeligheid en
lichaamssamenstelling beoordelen, het effect van groeihormoon op de
psychosociale ontwikkeling en intelligentie vaststellen en mogelijke genetische
oorzaken voor een te kleine lengte van SGA-geboren kinderen onderzoeken.
Onderzoeksopzet
Een gerandomiseerd, multicenter groeihormoon onderzoek.
Onderzoeksproduct en/of interventie
Patienten worden gerandomiseerd voor 1 van de 2 groeihormoondoseringsschema's (1 mg/m2/dag versus een individuele dosering) bij start van de studie.
Inschatting van belasting en risico
Sinds juni 2005 is groeihormoonbehandeling geregistreerd voor te kleine
SGA-geboren kinderen. Studies naar groeihormoon laten vooralsnog geen nadelige
effecten zien van deze behandeling. Deelnemers bezoeken de lokale poliklinieken
iedere 3 maanden. Jaarlijks wordt er bloed afgenomen en de botleeftijd
beoordeeld middels een rontgenfoto van de linker hand en pols. Deze bezoeken en
metingen zijn overeenkomstig met de nationale richtlijnen voor behandeling van
te kleine SGA-geboren kinderen. Een subgroep deelnemers zal iedere 2 jaar naar
het Erasmus MC / Sophia komen voor een uitgebreider onderzoek.
Publiek
Westzeedijk 106
Rotterdam 3016 AH
NL
Wetenschappelijk
Westzeedijk 106
Rotterdam 3016 AH
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
- Geboortegewicht en/of geboortelengte < -2 SDS (Usher and McLean)
- Huidige lengte < -2.5 SDS (Nederlandse Referenties 1997)
- Lenget * 1 SDS lager dan 'target height' SDS (TH SDS)
- Groeisnelheid (cm/jaar) voor chronologische leeftijd * 0 SDS in prepubertaire kinderen.
- Leeftijd bij start behandeling tussen 4 en 11 jaar voor jongens en tussen 4 en 9 jaar voor meisjes.
- Botleeftijd (G&P) * 13 jaar voor meisjes en * 15 jaar voor jongens.
- Goed gedocumenteerd groeigegevens vanaf geboorte tot 2-jarige leeftijd en minimaal 1 jaar voor start van de studie..
- Toestemming.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
- Syndromen (behalve Silver Russel Syndroom), chromosomale afwijkingen en dysmorfieën suggestief voor een syndroom.
- Ernstige psychomotore retardatie volgens de DMS IV.
- Gecompliceerde neonatale periode.
- Coeliakie en andere chronische/ernstige ziekten van het maag-darmstelsel, hart, urinewegen, lever, longen, skelet en centraal zenuwstelsel, of chronische of recidiverende ernstige infectieuze ziekten, voeding- en/of vitamine deficiënties.
- Endocrine of metabole stoornis, behalve groeihormoondeficiëntie.
- Genetische afwijkingen in het IGF-I receptor gen.
- Medicatie in laatste 6 maanden die van invloed zou kunnen zijn op de groei.
- Medicatie die de groeihormoonbehandeling zou kunnen beïnvloeden.
- Actieve of behandelde maligniteit of een verhoogd risico op leukemie.
- Verdenking op emotionele deprivatie als oorzaak van de te kleine lengte.
- Verwachte slechte compliantie.
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2009-011155-40-NL |
| CCMO | NL27033.078.09 |