Everolimus en langwerkend octreotide als behandeling voor volume-afname van polycysteuze levers.

Polycysteuze leverziekte is een aandoening waarbij er minstens 20 levercysten
zijn en eventueel een positieve familie-anamnese voor levercysten. Tot voor
kort was er geen noninvasieve behandeling voorhanden, echter, recente trials
hebben uitgewezen dat somatostatine analogen het levervolume doen afnemen met
2-5% per jaar. In trials met patiënten met nier- en levercysten die een
niertransplantatie hebben ondergaan is gezien dat sirolimus, een mTOR-remmer
die wordt gegeven om afstoting van de donornier tegen te gaan, de polycysteuze
levers deden afnemen met ongeveer 15%. In deze trail willen we onderzoeken of
de combinatie van everolimus, een andere mTOR-remmer, met de
somatostatine-analoog octreotide een grotere afname geeft van het levervolume.

Het doel van het onderzoek is het levervolume doen afnemen bij patiënten met
een geïsoleerde polycysteuze lever, door middel van octreotide al dan niet
gecombineerd met everolimus; kijken of de combinatie van everolimus en
octreotide een grotere afname van het levervolume geeft dan octreotide alleen.

Een gerandomiseerd, open-label, parallel klinisch onderzoek.

De patiënten zullen 1:1 worden gerandomiseerd in twee armen: 1) everolimus+octreotide en 2) octreotide. Zij zullen 48 weken elke 28 dagen octreotide 40 mg ontvangen en afhankelijk van de randomisatie een dagelijkse dosis everolimus. Everolimus zal in een initiële dosis van 2,5 mg worden gegeven en eventueel worden aangepast op geleide van de dalspiegels. Voor en na behandeling krijgen zij een CT-scan van de lever. Het levervolume zal worden bepaald aan de hand van de CT-scan. Tussentijds zullen er vijf controles plaatsvinden en zal de veiligheid worden gemonitord met behulp van anamnese, lichamelijk onderzoek en laboratoriumonderzoek.

De behandeling en de CT-scans gaan gepaard met een bepaald risico, in
voorgaande trials met deze twee middelen is gezien dat de bijwerkingen relatief
mild waren en de patiënten een subjectieve verbetering meldden van hun
klachten. Concluderend, medicamenteuze behandeling met somatostatine-analogen
en mTOR-remmers lijkt een elegant alternatief voor chirurgische behandeling,
die gepaard gaat met aanzienlijke morbiditeit.