2 resultaten
Goedgekeurd WMOGeen deelnemers meer gezocht
Belangrijkste doelstelling:Percentage deelnemers dat behandelingsvrij is. Secundaire doelstellingen:- Wijziging ten opzichte van baseline in door patiënten gemelde resultaten (PRO's) (PROMIS PF, EQ-5D-5L)- Veiligheid: totaal aantal deelnemers…
Goedgekeurd WMODeelnemers gezocht
Het doel van de studie is het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van intraveneuze ATB200 gelijktijdig toegediend met orale AT2221 bij volwassen patiënten met een late manifestatie van de ziekte van Pompe